Dalla Ricerca
13.03.26
La terapia genica per il sistema nervoso centrale
La terapia genica per le malattie del sistema nervoso centrale è una delle frontiere più promettenti della ricerca sulle malattie genetiche rare.
09.03.26
Tigem: piattaforme tecnologiche al servizio della ricerca
Tecnologia avanzata, competenze condivise e interazione scientifica quotidiana: al Tigem le core facilities sono parte integrante di un ambiente pensato per far crescere ricercatori e idee.
25.02.26
Fall Seed Grant 2025: otto nuovi progetti finanziati con il supporto delle associazioni di pazienti
In questa edizione, l’undicesima, focus sulla sindrome DDX3X, l’atassia spastica di Charlevoix-Saguenay, la Sclerosi Tuberosa e la sindrome di Xia-Gibbs.
23.02.26
Terapia genica per geni grandi: una soluzione dal Tigem
Come all’Istituto Telethon di genetica e medicina si superano i limiti dei vettori per trattare geni grandi e malattie oculari ereditarie.
11.02.26
L’11 febbraio e il valore delle donne nella ricerca
Bioinformatica e ricerca traslazionale al Tigem raccontate da due protagoniste, nella Giornata internazionale delle donne e delle ragazze nella scienza.
05.02.26
Malattie da accumulo lisosomiale: con Platform le terapie geniche si sviluppano in parallelo
All'SR-Tiget si lavora a una piattaforma di terapia genica per le malattie lisosomiali che sviluppa terapie in parallelo, riducendo tempi, costi e aumentando la sostenibilità.
19.12.25
La sostenibilità delle terapie geniche per malattie rare: un modello che nasce da ADA-SCID e WAS
Fondazione Telethon ha ottenuto l'autorizzazione alla messa in commercio per una terapia genica grazie a un modello di sostenibilità che integra la ricerca con l'industria, i pazienti e i sostenitori. Intervista a Celeste Scotti, Direttore Ricerca e Sviluppo di Fondazione Telethon.
16.12.25
Dalla Sindrome di Wiskott-Aldrich nasce un nuovo modello per le terapie geniche
Le malattie genetiche rare e ultra-rare sono una sfida scientifica, umana ed economica. La storia della terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS) sviluppata nei laboratori di Fondazione Telethon.
08.10.25
La terapia si accende solo quando serve
Grazie ai circuiti biomolecolari, le cellule possono accendere e spegnere geni in modo controllato, producendo proteine terapeutiche solo quando servono. Una nuova prospettiva per molte malattie genetiche rare.
