Dalla Ricerca
01.10.26
TIGEM: una nuova scoperta apre la strada a future terapie basate su TFEB
Uno studio pubblicato su Nature identifica nuovi potenziali bersagli farmacologici per controllare questo regolatore chiave del riciclo dei rifiuti cellulari, molto promettente per il trattamento di malattie genetiche rare, tumori e altre patologie legate al malfunzionamento dei lisosomi.
30.09.26
Scoperto un nuovo legame tra intestino e fegato nella carenza di alfa-1-antitripsina
Uno studio guidato da Nunzia Pastore al TIGEM dimostra che la proteina mutata responsabile della malattia altera anche le cellule dell’intestino, aprendo nuove prospettive per identificare i pazienti a rischio e comprendere la variabilità della patologia.
24.09.26
Sindrome di Wiskott-Aldrich: pubblicati sul New England Journal of Medicine i risultati a lungo termine della terapia genica sviluppata all’Istituto San Raffaele Telethon
La pubblicazione consolida un percorso di ricerca e cura avviato oltre vent’anni fa e conferma il beneficio clinico a lungo termine di una terapia genica autologa per una rara malattia congenita del sistema immunitario e delle piastrine, la sindrome di Wiskott-Aldrich.
10.09.26
Spring Seed Grant 2026: un nuovo progetto sulla sindrome di Cohen sostenuto dall’associazione “Codini e Occhiali”
Il progetto, finanziato con 50mila euro, sarà coordinato da Giosuè Annibalini dell'Università di Urbino e sarà focalizzato sui meccanismi cellulari ancora poco conosciuti alla base della sindrome di Cohen.
07.09.26
Medico e ricercatore: la doppia carriera del Physician Scientist
Chi è il medico ricercatore e come integra clinica e laboratorio? Daniele Canarutto racconta il percorso del Physician Scientist a SR-Tiget.
16.07.26
Come funziona il finanziamento della ricerca scientifica in Italia e come puoi contribuire
Come si finanzia la ricerca scientifica in Italia? Scopri come funziona, quanto si spende rispetto all'Europa e come puoi contribuire concretamente con una donazione.
15.07.26
Beta-talassemia: al via un nuovo studio clinico della terapia genica sviluppata da SR-Tiget
La beta-talassemia trasfusione-dipendente è una malattia genetica che compromette la produzione di emoglobina e richiede trasfusioni regolari. Presso l’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano e l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma parte un nuovo studio clinico che mira a correggere le cellule staminali del sangue del paziente e ridurre o eliminare la necessità di trasfusioni.
13.07.26
Al via un nuovo studio clinico di terapia genica per pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente
Fondazione Telethon e IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, sponsor della sperimentazione, insieme all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù avviano uno studio multicentrico basato su un protocollo ottimizzato di terapia genica messo a punto dall’Istituto SR-Tiget.
08.07.26
Genespire e Istituto San Raffaele Telethon dimostrano efficacia duratura della terapia genica per l'acidemia metilmalonica
La spin-off di Fondazione Telethon e Ospedale San Raffaele presenta risultati positivi in modelli preclinici di questa rara malattia metabolica, che rafforzano il percorso verso la prima applicazione nell’uomo.
