Chi è il medico ricercatore e come integra clinica e laboratorio? Daniele Canarutto racconta il percorso del Physician Scientist a SR-Tiget.
Curare i pazienti o lavorare in laboratorio? Per un Physician Scientist, o medico ricercatore, queste due strade non sono alternative, ma parti dello stesso percorso professionale. È una figura ancora rara, capace di integrare l’attività clinica con la ricerca sperimentale e di accompagnare lo sviluppo di nuove terapie dal laboratorio fino ai pazienti.
All’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica di Milano, questa funzione è stata formalizzata attraverso un percorso di carriera dedicato, articolato nei ruoli di Physician Scientist Project Leader e Physician Scientist Group Leader. Tra i professionisti che hanno intrapreso questo percorso c’è Daniele Canarutto, medico pediatra e Physician Scientist Project Leader nel laboratorio diretto da Luigi Naldini.
Dalla laurea in medicina alla ricerca di laboratorio
Canarutto si è laureato in medicina a Pisa nel 2014. L’interesse per la terapia genica lo ha poi portato a Milano, dove ha intrapreso la specializzazione in pediatria. Durante l’ultimo anno ha iniziato contemporaneamente un dottorato di ricerca, concluso nel 2023.
«Il dottorato era dedicato alla traslazione clinica di un nuovo progetto di terapia genica per la sindrome da Iper-IgM di tipo 1, basato su una tecnologia innovativa di manipolazione genetica», racconta.
Il suo lavoro non si è limitato a studiare in laboratorio l’efficacia del trattamento dal punto di vista biologico. Poiché si trattava di una strategia nuova anche dal punto di vista tecnologico, è stato necessario sviluppare ulteriori studi per valutare efficacia e sicurezza della nuova tecnologia, affrontare gli aspetti regolatori e contribuire alla definizione del processo di produzione del potenziale farmaco.
Negli anni successivi, Canarutto, insieme ad un team multidisciplinare, ha steso il protocollo clinico, accompagnando così il progetto dalle prime fasi sperimentali fino alla futura sperimentazione sulle persone. È proprio questa continuità a caratterizzare il medico ricercatore: non occuparsi soltanto di una singola fase, ma conoscere l’intero percorso che porta da un’ipotesi scientifica alla sua possibile applicazione clinica.
Un ponte tra laboratorio e pazienti
Oggi Canarutto dedica circa il 70% del proprio tempo alla ricerca e alla supervisione scientifica delle attività di laboratorio e il restante 30% all’attività clinica, in ambulatorio e in reparto.
Questa suddivisione gli consente di mantenere un rapporto diretto sia con gli esperimenti sia con i pazienti. Il valore del Physician Scientist risiede infatti nella capacità di osservare uno stesso problema da entrambe le prospettive.
«Quando si sviluppano farmaci molto innovativi, è fondamentale conoscerne tutto il ciclo, dallo sviluppo fino all’accesso del paziente alla terapia. Avere una visione d’insieme permette di prendere decisioni consapevoli ed evitare errori», spiega. Un progetto può essere biologicamente interessante, per esempio, ma rivelarsi poco utile sul piano clinico perché esistono già terapie migliori, perché i possibili effetti indesiderati sarebbero inaccettabili o perché il trattamento sarebbe troppo impegnativo per i pazienti.
Può verificarsi anche il problema opposto: una conoscenza insufficiente delle caratteristiche biologiche e farmacologiche di una terapia può portare a gestirla in modo non appropriato dal punto di vista clinico. Il medico ricercatore risulta quindi essere una figura critica per mantenere aperto un dialogo continuo: dal laboratorio alla clinica, ma anche dalla clinica al laboratorio. Le esigenze e le osservazioni raccolte attraverso il rapporto con i pazienti possono generare nuove domande scientifiche, mentre i risultati sperimentali possono suggerire possibilità diagnostiche o terapeutiche da approfondire. Questo scambio continuo rappresenta uno dei pilastri dell’attività di SR-Tiget.
L’ecosistema integrato di SR-Tiget
Questa figura trova un terreno particolarmente favorevole in un istituto come SR-Tiget, dove ricerca di base, sviluppo preclinico, competenze regolatorie, sviluppo di terapie avanzate e attività clinica convivono nello stesso ecosistema.
Nelle malattie rare questa integrazione assume caratteristiche peculiari. Per molte condizioni non esistono linee guida consolidate o standard terapeutici universalmente riconosciuti. I medici devono spesso costruire percorsi diagnostici e assistenziali fortemente personalizzati.
Il Physician Scientist non è però importante soltanto in questo ambito. La capacità di collegare meccanismi biologici, bisogni dei pazienti e sviluppo terapeutico può essere preziosa anche nell’oncologia, nell’ematologia e in molti altri settori della medicina. Ciò che fa la differenza è la presenza di un solido ecosistema capace di sostenere la ricerca e trasformarne i risultati in nuove applicazioni.
Per Canarutto, questa carriera offre anche un equilibrio professionale particolare: «La parte clinica e quella di laboratorio hanno routine e difficoltà diverse. Alternarle permette di bilanciare i vantaggi e gli aspetti più impegnativi di entrambe e di prendere il meglio delle due professioni». Essere medico ricercatore significa dunque non dover scegliere tra pazienti ed esperimenti. Significa utilizzare le competenze di entrambi i mondi per ridurre la distanza tra una scoperta scientifica e una nuova possibilità di cura.
