Le terapie avanzate sono strumenti di cura innovativi basati su materiale genetico, cellule staminali e tessuti: un settore emergente reso possibile dai progressi fatti negli ultimi vent’anni nel campo delle biotecnologie, che offre nuove opportunità per la diagnosi e il trattamento di gravi patologie per le quali i trattamenti convenzionali si sono dimostrati inefficaci o assenti, come per le malattie genetiche rare.
È proprio sulle malattie genetiche rare che gli scienziati hanno provato per la prima volta a mettere a punto queste terapie così innovative e mirate, che nel tempo si sono rivelate promettenti anche per malattie croniche e tumori, così come per il trattamento di ustioni e lesioni gravi.
Esiste infine l’ingegneria tissutale che permette di costruire o coltivare in laboratorio cellule o tessuti da utilizzare per riparare, rigenerare o sostituire tessuti umani: tramite questa tecnica si possono oggi rigenerare la cute, le ossa e la cartilagine.
Terapie avanzate, la medicina del futuro
Per la loro efficacia e impatto economico, le terapie avanzate sono temi di grande importanza per la medicina del prossimo futuro: dal 2008 è in vigore un regolamento europeo che ne disciplina lo sviluppo e l’autorizzazione all’immissione in commercio. All’interno dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA), uno specifico Comitato per le terapie avanzate (CAT) ha il compito di valutare rischi e benefici di questi prodotti terapeutici, ai fini della loro approvazione come farmaci.
Sul sito dell’Osservatorio Terapie Avanzate, consulta l’elenco aggiornate delle terapie avanzate approvate in Europa e, di queste, quelle disponibili e rimborsate in Italia.
