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01.10.26

TIGEM: una nuova scoperta apre la strada a future terapie basate su TFEB

Uno studio pubblicato su Nature identifica nuovi potenziali bersagli farmacologici per controllare questo regolatore chiave del riciclo dei rifiuti cellulari, molto promettente per il trattamento di malattie genetiche rare, tumori e altre patologie legate al malfunzionamento dei lisosomi.

Dalla Ricerca

30.09.26

Come fare una donazione con PayPal

Fondazione Telethon ha scelto PayPal, uno dei sistemi di pagamento digitale più diffusi al mondo, per rendere le donazioni semplici, trasparenti e sicure. Grazie a questo strumento, puoi sostenere in modo pratico la ricerca scientifica sulle malattie genetiche rare.

Dalla Raccolta

30.09.26

Scoperto un nuovo legame tra intestino e fegato nella carenza di alfa-1-antitripsina

Uno studio guidato da Nunzia Pastore al TIGEM dimostra che la proteina mutata responsabile della malattia altera anche le cellule dell’intestino, aprendo nuove prospettive per identificare i pazienti a rischio e comprendere la variabilità della patologia.

Dalla Ricerca

28.09.26

Walk of Life di Roma: oltre 2.200 persone al fianco della ricerca di Fondazione Telethon

Si è conclusa ieri, nello scenario del Parco degli Acquedotti, la Walk of Life di Roma, l’evento di raccolta fondi promosso da Fondazione Telethon.

Eventi e iniziative

28.09.26

È l'UCSF Benioff Children's Hospital a San Francisco il primo centro attivato per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich

Fondazione Telethon e Orphan Therapies annunciano che la terapia genica approvata in USA sarà disponibile all’ospedale californiano.

Dalla Fondazione

24.09.26

Sindrome di Wiskott-Aldrich: pubblicati sul New England Journal of Medicine i risultati a lungo termine della terapia genica sviluppata all’Istituto San Raffaele Telethon

La pubblicazione consolida un percorso di ricerca e cura avviato oltre vent’anni fa e conferma il beneficio clinico a lungo termine di una terapia genica autologa per una rara malattia congenita del sistema immunitario e delle piastrine, la sindrome di Wiskott-Aldrich.

Dalla Ricerca

16.09.26

Fondazione Telethon presenta la “Walk of life” di Roma

È stato presentato oggi al Municipio di Roma VII il programma della Walk of Life di Roma, evento di raccolta fondi promosso da Fondazione Telethon che tornerà il prossimo 27 settembre 2026 al Parco degli Acquedotti

Dalla Fondazione

10.09.26

Spring Seed Grant 2026: un nuovo progetto sulla sindrome di Cohen sostenuto dall’associazione “Codini e Occhiali”

Il progetto, finanziato con 50mila euro, sarà coordinato da Giosuè Annibalini dell'Università di Urbino e sarà focalizzato sui meccanismi cellulari ancora poco conosciuti alla base della sindrome di Cohen.

Dalla Ricerca

07.09.26

Medico e ricercatore: la doppia carriera del Physician Scientist

Chi è il medico ricercatore e come integra clinica e laboratorio? Daniele Canarutto racconta il percorso del Physician Scientist a SR-Tiget.

Dalla Ricerca

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