News
24.11.25
Cuore di cioccolato Telethon 2025: il dono che dona
In occasione della campagna di Natale 2025 tornano i Cuori di cioccolato di Fondazione Telethon: sceglili come regalo e sostieni la ricerca sulle malattie genetiche rare.
14.11.25
Fondazione Telethon annuncia il parere positivo del CHMP per Waskyra™, terapia genica per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS)
Arriva oggi il parere positivo del Comitato per i Medicinali per Uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), che raccomanda l’autorizzazione alla commercializzazione nell’Unione Europea di Waskyra™, una terapia genica ex vivo per la sindrome di Wiskott-Aldrich.
11.11.25
Insieme in piazza per la ricerca
Ogni anno, a dicembre, sono migliaia i volontari che, insieme, danno voce, nelle piazze, all’importanza e al valore della ricerca sulle malattie genetiche rare. Oltre a Coordinatori provinciali e Volontari di Cuore ci saranno le grandi Associazioni partner.
16.10.25
Attya Omer premiata al Nature Inspiring Women in Science Awards 2025
La scienziata di SR-Tiget e Università Vita-Salute San Raffaele riconosciuta a livello internazionale per la sua visione nell’avanzamento della terapia genica e per l’ispirazione che offre alle donne nella scienza.
16.10.25
Le bambine stanno bene: in viaggio all'SR-Tiget
Estratti dal libro, edito da Mondadori, VERTIGINE di Beatrice Mautino. La divulgatrice scientifica ha trascorso alcuni giorni - tra corridoi, pareti di foto, silenzi e storie di cura - all’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica di Milano.
13.10.25
Al via le Giornate Nazionali UILDM 2025: “Io scommetto su UILDM, io scommetto sull’inclusione”
Dal 13 al 19 ottobre 2025 UILDM scende in campo per promuovere il diritto all’inclusione sociale delle persone con disabilità neuromuscolare.
10.10.25
Obiettivo una vita piena
La nuova presidente nazionale della Uldm, Stefania Pedroni, si racconta e condivide il programma triennale presidenza Uildm.
08.10.25
La terapia si accende solo quando serve
Grazie ai circuiti biomolecolari, le cellule possono accendere e spegnere geni in modo controllato, producendo proteine terapeutiche solo quando servono. Una nuova prospettiva per molte malattie genetiche rare.
23.09.25
Dalla Fondazione Armenise-Harvard un milione di dollari per la ricerca sul cervello
Grazie al Career Development Award, il neuroscienziato Gabriele Ciceri aprirà un nuovo laboratorio all’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica.
