Distrofia muscolare di Duchenne e distrofia muscolare di Becker
07.09.16
Alla sua terza edizione la Giornata Mondiale di Sensibilizzazione sulla distrofia muscolare di Duchenne
Mercoledì 7 settembre si svolge la terza edizione della Giornata Mondiale di Sensibilizzazione sulla distrofia muscolare di Duchenne, una delle malattie genetiche rare a cui Fondazione Telethon ha rivolto sempre attenzione, finanziando ricerca negli anni. L’evento, del quale Parent Project Onlus è coordinatore nazionale, è promosso da UPPMD-United Parent Projects Muscular Dystrophy, un gruppo di […]
03.02.16
Distrofia muscolare di Duchenne: scoperto un fattore che consente di attenuare gli effetti di alcune mutazioni
Descritto in un giovane paziente affetto da distrofia muscolare di Duchenne un meccanismo molecolare che, nonostante il difetto genetico, gli permette di produrre parzialmente la proteina mancante, con visibili effetti benefici sulla progressione della malattia.
07.05.15
Una terapia alternativa per la distrofia muscolare di Duchenne
Ricercatori dell'Università di Roma La Sapienza descrivono una terapia più mirata e con minori effetti collateriali rispetto a quelle in uso per la distrofia muscolare di Duchenne.
20.02.15
Distrofia di Duchenne, i primi risultati della sperimentazione del farmaco givinostat
L'azienda Italfarmaco ha presentato i primi risultati con givinostat in pazienti con distrofia di Duchenne, terapia farmacologica sviluppata in base agli studi preclinici di Lorenzo Puri dell'Istituto Telethon Dulbecco.
13.05.13
Piccole grandi vittorie
Eugenio Mercuri, clinico del Policlinico Gemelli di Roma, racconta lo stato dell'arte sulla distrofia muscolare di Duchenne
13.05.13
Gli studi clinici Telethon sulla distrofia muscolare di Duchenne
Una panoramica sulle strategie terapeutiche in fase di studio per la distrofia muscolare di Duchenne.
12.03.12
Tutti per uno. Uno per tutti
Non sappiamo ancora come andrà a finire, ma la loro storia val la pena di raccontarla da subito, ancor prima di sapere se il “miracolo” si avvererà. Riguarda una famiglia in prima linea nella lotta contro una gravissima malattia genetica e un gruppo di scienziati che da quasi venti anni si batte per sconfiggerla.
31.01.12
Distrofia muscolare: trial clinico testa sull’uomo nuova terapia farmacologica
Al via la sperimentazione di una nuova terapia farmacologica il cui bersaglio è il danno muscolare presente nella distrofia muscolare.
17.12.11
La storia di Giacomo
Giacomo ha 9 anni, vive in Valsugana, è affetto da distrofia muscolare di Duchenne e, insieme ad altri due bambini, sta partecipando al primo trial al mondo di terapia cellulare su questa patologia genetica neuromuscolare, guidato dal professor Giulio Cossu.
