Dalla Ricerca
12.07.19
Come si replica un prione? Uno studio apre la possibilità di contrastare gravi malattie neurodegenerative
Per la prima volta al mondo è stato realizzato un modello computazionale realistico che spiega il meccanismo di replicazione del prione, una proteina tossica che a metà degli anni Novanta è diventata famosa in tutto il mondo in quanto responsabile del “morbo della mucca pazza”.
22.05.19
Terapia genica per le cecità ereditarie: vettori capaci di trasferire geni di grosse dimensioni
Uno studio del Tigem dimostra come ovviare alla ridotta capienza dei vettori per la terapia genica, che oggi rappresenta un ostacolo per l'applicazione in diverse malattie.
13.05.19
Tigem: trovato un possibile approccio terapeutico per le malattie mitocondriali
Ricercatori dell’Istituto Telethon di genetica e medicina di Pozzuoli descrivono un nuovo approccio terapeutico per le malattie mitocondriali e potenzialmente per molte malattie neurodegenerative a grande diffusione come quella di Parkinson.
11.04.19
Sindrome di Wiskott-Aldrich: studio clinico dimostra l’efficacia della terapia genica
I ricercatori dell'SR-Tiget di Milano confermano su Lancet Haemathology che la terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich è sicura ed efficace nel tempo
01.04.19
Tigem: un nuovo team sulla malattia di Wilson
Intervista a Pasquale Piccolo del Tigem, che guida un gruppo di ricerca dedicato allo studio della malattia di Wilson per mettere a punto possibili approcci terapeutici.
12.03.19
L’appello degli scienziati su Nature: stop alla sperimentazione clinica dell’editing genetico su gameti ed embrioni umani
Una moratoria di almeno 5 anni che per il momento blocchi qualsiasi sperimentazione clinica dell’editing genetico su gameti ed embrioni umani destinati all’impianto nell’uomo: a proporlo oggi su Nature è un gruppo internazionale di scienziati e bioeticisti, tra cui il direttore dell'SR-Tiget Luigi Naldini
05.03.19
Scoperto il gene “direttore d’orchestra” delle cellule staminali del cervello
Ricercatori della Sissa di Trieste dimostrano che il gene Foxg1, già coinvolto in numerosi processi dello sviluppo cerebrale e in malattie rare come la sindrome di Rett e di West, ha un ruolo fondamentale nel pilotare la differenziazione delle cellule staminali.
21.01.19
Beta talassemia: studio clinico dimostra efficacia della terapia genica
Pubblicati su Nature Medicine i primi risultati positivi dello studio clinico di terapia genica dell'SR-Tiget di Milano in pazienti con beta talassemia
10.01.19
Importante scoperta sulle cellule staminali “naïve”
Ricercatori dell'Istituto Telethon Dulbecco descrivono un nuovo metodo per ottenere cellule staminali a partire da cellule adulte.
Pazienti
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