12.07.19

Come si replica un prione? Uno studio apre la possibilità di contrastare gravi malattie neurodegenerative

Per la prima volta al mondo è stato realizzato un modello computazionale realistico che spiega il meccanismo di replicazione del prione, una proteina tossica che a metà degli anni Novanta è diventata famosa in tutto il mondo in quanto responsabile del “morbo della mucca pazza”.

Dalla Ricerca

22.05.19

Terapia genica per le cecità ereditarie: vettori capaci di trasferire geni di grosse dimensioni

Uno studio del Tigem dimostra come ovviare alla ridotta capienza dei vettori per la terapia genica, che oggi rappresenta un ostacolo per l'applicazione in diverse malattie.

Dalla Ricerca

13.05.19

Tigem: trovato un possibile approccio terapeutico per le malattie mitocondriali

Ricercatori dell’Istituto Telethon di genetica e medicina di Pozzuoli descrivono un nuovo approccio terapeutico per le malattie mitocondriali e potenzialmente per molte malattie neurodegenerative a grande diffusione come quella di Parkinson.

Dalla Ricerca

11.04.19

Sindrome di Wiskott-Aldrich: studio clinico dimostra l’efficacia della terapia genica

I ricercatori dell'SR-Tiget di Milano confermano su Lancet Haemathology che la terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich è sicura ed efficace nel tempo

Dalla Ricerca

01.04.19

Tigem: un nuovo team sulla malattia di Wilson

Intervista a Pasquale Piccolo del Tigem, che guida un gruppo di ricerca dedicato allo studio della malattia di Wilson per mettere a punto possibili approcci terapeutici.

Dalla Ricerca

12.03.19

L’appello degli scienziati su Nature: stop alla sperimentazione clinica dell’editing genetico su gameti ed embrioni umani

Una moratoria di almeno 5 anni che per il momento blocchi qualsiasi sperimentazione clinica dell’editing genetico su gameti ed embrioni umani destinati all’impianto nell’uomo: a proporlo oggi su Nature è un gruppo internazionale di scienziati e bioeticisti, tra cui il direttore dell'SR-Tiget Luigi Naldini

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05.03.19

Scoperto il gene “direttore d’orchestra” delle cellule staminali del cervello

Ricercatori della Sissa di Trieste dimostrano che il gene Foxg1, già coinvolto in numerosi processi dello sviluppo cerebrale e in malattie rare come la sindrome di Rett e di West, ha un ruolo fondamentale nel pilotare la differenziazione delle cellule staminali.

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21.01.19

Beta talassemia: studio clinico dimostra efficacia della terapia genica

Pubblicati su Nature Medicine i primi risultati positivi dello studio clinico di terapia genica dell'SR-Tiget di Milano in pazienti con beta talassemia

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10.01.19

Importante scoperta sulle cellule staminali “naïve”

Ricercatori dell'Istituto Telethon Dulbecco descrivono un nuovo metodo per ottenere cellule staminali a partire da cellule adulte.

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Pazienti

Il mondo di Sofia

Il sorriso di Sofia è quello di tutti i bambini che dalla ricerca possono ricevere il dono più grande: un futuro.

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