Fondazione Telethon e Orphan Therapies annunciano che la terapia genica approvata in USA sarà disponibile all’ospedale californiano.
Fondazione Telethon (FT)e Orphan Therapies (OT) hanno annunciato l'attivazione del UCSF Benioff Children's Hospital come primo Qualified Treatment Center (QTC) per somministrare WASKYRA® (etuvetidigene autotemcel) ai pazienti idonei affetti da sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS). Fondazione Telethon è una charity biomedica italiana che da oltre 35 anni promuove la ricerca sulle malattie genetiche rare e complesse, mentre Orphan Therapies (OT), è una controllata commerciale di Orphan Therapeutics Accelerator, una biotech non-profit impegnata ad ampliare l'accesso a terapie promettenti per condizioni ultra-rare. Queste due realtà hanno unito le forze per rendere la terapia disponibile in territorio statunitense:
La terapia è stata sviluppata da Fondazione Telethon e sottoposta alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per l'approvazione regolatoria, arrivata nel dicembre 2025, ed è la prima terapia genica disponibile per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich, nonché la prima terapia avanzata a essere commercializzata interamente attraverso una collaborazione non-profit. Orphan Therapies è infatti il partner esclusivo per la commercializzazione di WASKYRA® negli Stati Uniti.
La sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS) è una immunodeficienza ultra-rara e potenzialmente letale causata da mutazioni del gene WAS. La malattia è caratterizzata da basso numero di piastrine nel sangue e complicanze emorragiche, infezioni ricorrenti, eczema, disregolazione immunitaria e aumento del rischio di malattie autoimmuni e tumori.
Il Benioff Children's Hospital è uno dei principali ospedali pediatrici degli Stati Uniti, con una consolidata esperienza nella presa in carico di pazienti con malattie genetiche e immunologiche rare. L'attivazione del Benioff Children's Hospital come centro qualificato di trattamento rende disponibile WASKYRA® ai pazienti idonei negli Stati Uniti, e rappresenta il primo passo verso la creazione di una rete clinica statunitense di centri altamente specializzati destinata a garantire l'accesso dei pazienti alla terapia.
"Questo traguardo e la partnership con Orphan Therapies riflettono il successo e l'evoluzione continua del modello di Fondazione Telethon, nato con l'obiettivo di trasformare la ricerca scientifica in opportunità terapeutiche concrete per i pazienti", ha dichiarato Ilaria Villa, Direttrice Generale di Fondazione Telethon. "Dopo decenni di ricerca pionieristica, abbiamo riconosciuto la necessità di nuove soluzioni e collaborazioni per superare gli ostacoli di mercato che impediscono a terapie fortemente necessarie di raggiungere le persone affette da malattie genetiche rare".
"Il nostro obiettivo è garantire un accesso equo e sostenibile a trattamenti essenziali per malattie molto rare", ha dichiarato Beth White, Chief Commercial Officer di Orphan Therapies. "Per farlo, individuiamo nuovi modi di operare all'interno dei sistemi esistenti per rispondere ai bisogni dei pazienti. La nostra partnership con Fondazione Telethon su WASKYRA® rappresenta una prima dimostrazione concreta di un approccio che intendiamo applicare a diverse terapie destinate a condizioni ultra-rare".
Per ricevere maggiori informazioni su WASKYRA® visitare il sito WASKYRA.com.
