Deficit di adenosina deaminasi (ADA-SCID)

30.05.16

Sicurezza ed efficacia della terapia genica per i bambini con ADA-SCID

Pubblicati i dati sulla sicurezza a lungo termine e sull’efficacia in 18 bambini con ADA-SCID trattati tra il 2000 e il 2010 con la terapia genica con cellule staminali ematopoietiche all’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (SR-Tiget).

Dalla Ricerca

30.05.16

Via libera in Europa a Strimvelis per il trattamento della malattia genetica rara ADA-SCID

Approvata dalla Commissione europea Strimvelis, la prima terapia genica ex vivo con cellule staminali per trattare i pazienti affetti da una rarissima malattia chiamata ADA-SCID.

Dalla Fondazione

01.04.16

GSK riceve l’opinione positiva del CHMP in Europa per Strimvelis, prima terapia genica per il trattamento di una malattia estremamente rara, l’ADA-SCID

Opinione positiva del Comitato per i farmaci ad uso umano e del Comitato per le Terapie Avanzate dell'Agenzia europea del farmaco hanno dato opinione positiva per Strimvelis: raccomandata l'immissione in commercio per il trattamento dei pazienti con ADA-SCID.

Dalla Fondazione

05.05.15

I risultati clinici della sperimentazione sull'ADA-SCID

Presentati i risultati clinici della sperimentazione clinica della terapia genica per l'ADA-SCID al meeting della Società Europea per le Immunodeficienze.

Dalla Ricerca

05.02.15

Staminali: dallo studio sulle malattie genetiche un contributo importante per la lotta ai tumori

Ricercatori dell'SR-Tiget scoproo che un particolare gruppo di cellule del sangue modificate con la terapia genica sono in grado di mantenere nel tempo la loro capacità di riprodursi e di assolvere al loro compito di difendere l'organismo da attacchi esterni.

Dalla Ricerca

18.10.10

Triplice alleanza per la cura di sette malattie

Telethon, San Raffaele e GlaxoSmithKline siglano un accordo: dal colosso farmaceutico un primo stanziamento di 10 milioni per dare a tutto il mondo la terapia genica messa a punto in Italia

Dalla Fondazione

21.12.09

La ricerca Telethon all'avanguardia nel mondo

Nella classifica di Science delle 10 scoperte più importanti del 2009 ci sono anche i primi successi nell’applicazione della terapia genica: in 2 delle 3 patologie considerate è presente il contributo decisivo della ricerca Telethon.

Dalla Ricerca

10.12.08

Quando la cura è per la vita

Pubblicati sul New England Journal of Medicine i risultati a lungo termine della sperimentazione della terapia genica in bambini affetti da ADA-SCID.

Dalla Ricerca

21.02.05

Una nuova tecnica aumenta sicurezza ed efficacia della terapia genica

All'Istituto San Raffaele-Telethon di Milano messa a punto una nuova tecnologia che rende questa strategia terapeutica più sicura ed efficace

Dalla Ricerca

Pazienti

Il mondo di Sofia

Il sorriso di Sofia è quello di tutti i bambini che dalla ricerca possono ricevere il dono più grande: un futuro.

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