Deficit di adenosina deaminasi (ADA-SCID)

20.12.23

Una vita dedicata ai bambini

Maria Pia Cicalese lavora all’SR-Tiget dove si occupa di terapia genica sulle immunodeficienze genetiche con il sogno di cambiare la storia di queste malattie.

Ricercatori

15.12.23

Rafik: bambino raro, bambino eccezionale

A due anni riceve la diagnosi per l'ADA-SCID, poi nel 2018 arriva la terapia genica presso l'SR-Tiget di Milano. E tutto cambia in meglio, fra ottimismo, tenacia e speranza.

Pazienti

01.12.23

Fernando e Alessandro Aiuti: la storia nella storia

Un padre e di un figlio, entrambi medici e ricercatori, la cui storia professionale e umana è stata indissolubilmente legata al virus HIV: per motivi diversi ma di grande impatto sulla vita delle persone.

Dalla Ricerca

30.10.23

Due gemelline, la stessa destinazione: il futuro

Inés e Maria condividono molto più che la somiglianza fisica, le stesse bambole e i vestiti in colori abbinati. Condividono anche una rara immunodeficienza genetica, l’Ada-Scid, che si può trattare con la terapia genica all’Istituto Telethon di Milano.

Pazienti

12.09.23

Fondazione Telethon prima charity al mondo responsabile della produzione e distribuzione di un farmaco

Una nuova sfida per Telethon, che amplia i confini della propria missione

Dalla Fondazione

28.06.23

Dall’Egitto all’Italia inseguendo la cura

Storia di Fady e di come la terapia genica “made in Telethon” e la solidarietà dell’Italia abbiano riscritto il suo destino segnato da una grave malattia genetica.

Pazienti

28.06.23

Dal Brasile per rinascere

Fin dai primi mesi di vita le manifestazioni dell’Ada-Scid sono state molto gravi per Enrico: ci sono voluti mesi per stabilizzare le sue condizioni, ma finalmente ha potuto ricevere la terapia genica messa a punto all’SR-Tiget.

Pazienti

08.06.23

Un viaggio al contrario, rincorrendo la terapia genica

Storia di Annika e di come la ricerca italiana abbia dato a lei, americana, una seconda opportunità di vita nei confronti della sua rara malattia genetica, l’Ada-Scid.

Pazienti

30.05.23

Senem e il sorriso del dottore buono

Senem ha 9 anni, uno sguardo dolce e timido, e l’Ada-Scid. Grazie alla terapia genica ricevuta all’SR-Tiget, però, ora sta bene.

Pazienti

Pazienti

Il mondo di Sofia

Il sorriso di Sofia è quello di tutti i bambini che dalla ricerca possono ricevere il dono più grande: un futuro.

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