Deficit di adenosina deaminasi (ADA-SCID)

10.05.21

Strimvelis: Ema rinnova l’autorizzazione in Europa per altri 5 anni

L’Agenzia europea del farmaco ha espresso parere favorevole affinché il farmaco continui a essere somministrato in considerazione del bilancio positivo tra rischi e benefici.

Dalla Fondazione

22.04.21

Al via la settimana mondiale delle immunodeficienze primitive

Tanti e importanti i risultati di Fondazione Telethon su queste malattie. E grazie al Bando 2020 è stato finanziato il progetto di Federica Benvenuti sulla sindrome di Wiskott-Aldrich.

Dalla Ricerca

18.12.20

Screening neonatale: almeno 7 le patologie da aggiungere alla lista nazionale

L’analisi è frutto del lavoro di un tavolo di 40 esperti che hanno valutato lo stato dell’arte, in termini di terapie e test disponibili, di oltre 20 patologie.

Dalla Fondazione

13.12.20

Anche nell’emergenza, l’SR-Tiget non si è mai fermato

La quotidianità dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica stravolta durante l’emergenza Covid-19.

Ricercatori

01.12.20

Telethon, sfida per la cura

In occasione dei 30 anni di Telethon Luigi Naldini, direttore dell’SR-Tiget, ripercorre la scommessa pioneristica delle terapie avanzate, partendo da virus come hiv per arrivare alla terapia genica.

Dalla Fondazione

03.11.20

Potenziale reazione avversa alla terapia genica in paziente trattato con Strimvelis per la cura di ADA-SCID

Fondazione Telethon ha recentemente appreso che un paziente affetto da una rara immunodeficienza ereditaria di origine genetica, l’ADA-SCID, e trattato nel 2016 con la terapia genica ha sviluppato una leucemia. Il paziente è stato immediatamente sottoposto alle cure necessarie per trattare la leucemia: il nostro primo pensiero va a lui e alla sua famiglia, nella […]

Dalla Fondazione

04.06.20

Il Premio Else Kröner Fresenius per la ricerca biomedica ad Alessandro Aiuti

Il vicedirettore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica di Milano premiato per il suo contributo allo sviluppo di terapie innovative per gravi malattie genetiche.

Dalla Fondazione

22.04.20

Immunodeficienze primitive: al via la settimana di sensibilizzazione

Il 22 aprile si apre ufficialmente in tutto il mondo la settimana di sensibilizzazione dedicata alle immunodeficienze primitive, una famiglia molto ampia di malattie genetiche che colpiscono il sistema immunitario.

Eventi e iniziative

21.04.20

#AndràTuttoBene: l’emergenza Covid vissuta dallo staff di “Come a casa”

Il gruppo si prende cura a distanza delle famiglie dei bambini seguiti dall’unità clinica dell’SR-Tiget: «Noi siamo qui, disponibili ad ascoltarvi, per accogliere ogni vostro dubbio, pensiero, preoccupazione».

Dalla Fondazione

Pazienti

Il mondo di Sofia

Il sorriso di Sofia è quello di tutti i bambini che dalla ricerca possono ricevere il dono più grande: un futuro.

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