La start-up AAVantgarde Bio, spin-off dell’Istituto Telethon di Pozzuoli, lavorerà per portare in clinica un approccio innovativo di terapia genica nato nei laboratori Telethon.

Prosegue a gonfie vele il cammino di AAVantgarde Bio, spin-off dell’Istituto Telethon di Genetica e Medicina (Tigem) di Pozzuoli dedicata allo sviluppo di terapie geniche per le malattie ereditarie della retina. La società, nata nel 2021 grazie al fondo Sofinnova-Telethon, ha infatti annunciato di aver ottenuto un finanziamento da 61 milioni di euro da parte di tre importanti società di investimento internazionali: Atlas Venture, Forbion e Longwood.

L’attività di AAVantgarde Bio è focalizzata sullo sviluppo di nuove piattaforme di terapia genica in vivo per forme ereditarie di cecità in grado di superare uno dei principali limiti attuali, la “capienza” dei vettori: i sistemi già in uso hanno infatti una capacità di trasporto di geni limitata. AAVantgarde Bio proverà a rispondere a questa sfida grazie a una tecnologia messa a punto per la prima volta nei laboratori del Tigem dal gruppo di ricerca guidato da Alberto Auricchio, responsabile del programma di Terapie molecolari dell’istituto e professore ordinario di Genetica Medica all’Università “Federico II” di Napoli.

In particolare, AAVantgarde Bio è proprietaria di due diverse piattaforme che consentono di trasferire geni di grosse dimensioni “frammentati”, assicurando però che una volta all’interno della cellula venga poi prodotta correttamente la proteina terapeutica completa. L'azienda sta convalidando queste piattaforme in due patologie genetiche: la retinite pigmentosa associata alla sindrome di Usher di tipo 1 B e la sindrome di Stargardt. Il nuovo finanziamento servirà per completare due studi “proof of concept” su volontari con queste due patologie, propedeutici all’avvio della fase clinica. È inoltre intenzione dell’azienda esplorare la possibilità di applicare queste tecnologie anche in altri ambiti, non solo per malattie oculari.

«Finalmente queste due piattaforme sui cui stiamo lavorando da anni, che hanno dimostrato di funzionare bene in laboratorio, potranno essere testate in vista di un’applicazione futura nell’uomo, con l’auspicio di portare benefici a persone con malattie della vista ad oggi incurabili». 

Per il direttore generale di Telethon Francesca Pasinelli «i cospicui finanziamenti ottenuti da AAVantgarde Bio confermano il valore della piattaforma tecnologica sviluppata dal gruppo di ricerca guidato da Alberto Auricchio. Si tratta di un bell’esempio di sinergia tra ricerca accademica e industriale: un programma eccellente, opportunamente valorizzato nel potenziale di sviluppo e di trasferimento tecnologico, è stato intercettato dall’industria e auspichiamo potrà generare prodotti utili alla collettività.

«È una grande soddisfazione iniziare a vedere le ricadute di questa collaborazione per i nostri “azionisti” principali, che sono le persone con malattie genetiche rare».