Il commento di Alberto Auricchio, group leader dell’Istituto Telethon di Genetica e Medicina (Tigem) di Pozzuoli: “È un grande orgoglio per un ricercatore quando una scoperta scientifica attraversa la validazione clinica e arriva fino alla disponibilità dei pazienti. Fondazione Telethon ha da sempre creduto nella terapia genica per le distrofie retiniche: è grazie a questa visione e a questi sforzi che oggi si è potuti arrivare a questi risultati”.

Orlando, affetto da amaurosi congenita di Leber, che ha partecipato a uno studio clinico finanziato anche da Fondazione Telethon

Un successo importante, che porta anche la firma di Fondazione Telethon: lo studio clinico internazionale avviato nel 2007 presso il Children’s Hospital di Philadelphia per testare sicurezza ed efficacia di questo trattamento ha visto infatti anche la partecipazione attiva dei ricercatori dell’Istituto Telethon di genetica e medicina (Tigem) e dell’Università Vanvitelli di Napoli.

«È un grande orgoglio, oltre che un grande privilegio, per un ricercatore quando una scoperta scientifica attraversa la validazione clinica e arriva fino alla disponibilità dei pazienti – spiega Alberto Auricchio, group leader dell’Istituto Telethon di Genetica e Medicina (Tigem) di Pozzuoli.

«È importante sottolineare come Fondazione Telethon abbia da sempre creduto nella terapia genica per le distrofie retiniche: è grazie a questa visione e a questi sforzi che oggi si è potuti arrivare allo sviluppo e alla disponibilità per i pazienti di questa soluzione terapeutiche ».

Alberto Auricchio

"Inoltre, oggi proprio al Tigem sono in via di sviluppo altri due studi su due patologie della vista, la retinite pigmentosa e la malattia di Stargardt”.

I lavori sono stati coordinati dal professor Alberto Auricchio e, oltre al suo, sono stati coinvolti altri due team dell’Istituto Telethon di Genetica e Medicina di Pozzuoli dei professori Enrico Surace e Sandro Banfi. Lo studio clinico ha visto la partecipazione di ben 5 pazienti italiani, selezionati grazie alla collaborazione tra il Tigem e il team oculistico di Francesca Simonelli dell’Università Vanvitelli di Napoli. I ricercatori del Tigem sono infatti da anni al lavoro per mettere a punto strategia di cura innovative per altre malattie ereditarie della vista, quali per esempio la sindrome di Stargardt e la retinite pigmentosa.

Proprio in questi giorni è in corso la trentesima edizione della Maratona di Fondazione Telethon per sostenere la ricerca sulle malattie genetiche rare. Grazie al sostegno degli italiani è possibile raggiungere anche risultati come questo.

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