Siglata una collaborazione per sviluppare un nuovo potenziale trattamento farmacologico a partire dai risultati su modelli preclinici ottenuti dal gruppo di Antonella De Matteis all’Istituto Telethon di Pozzuoli.
Siglato un accordo di collaborazione tra Fondazione Telethon e l’azienda biotecnologica israeliana, Can-Fite, per lo sviluppo di un nuovo trattamento farmacologico per la sindrome di Lowe, una rara malattia genetica per cui al momento non esistono terapie.
L’accordo riguarda una molecola di proprietà di Can-Fite, Piclidenoson, che è già in fase avanzata di sviluppo per una malattia infiammatoria della pelle, la psoriasi. Secondo gli studi preclinici condotti all’Istituto Telethon di genetica e medicina (Tigem) di Pozzuoli dal gruppo diretto da Antonella De Matteis, la stessa molecola potrebbe avere effetti benefici anche nel caso di questa rara sindrome, che colpisce prevalentemente i maschi.
È causata infatti dal difetto in un gene localizzato sul cromosoma X ed è detta anche “oculo-cerebrale-renale” visti i suoi sintomi principali: cataratta congenita e ipovisione, malfunzionamento dei reni che porta a perdita di proteine e sali nelle urine, disabilità intellettiva. Si manifesta già entro il primo anno di vita, ha livelli di gravità variabili da individuo a individuo e un’aspettativa di vita che raramente supera i 40 anni.
«Tra le migliaia di composti che abbiamo testato in laboratorio per il trattamento della sindrome di Lowe, Piclidenoson è l’unico ad essersi dimostrato efficace negli studi preclinici – spiega Antonella De Matteis, che oltre a coordinare il programma di Biologia cellulare del Tigem, è anche professore ordinario di Biologia cellulare all’Università Federico II di Napoli.
«Inoltre, nel modello animale della sindrome questa molecola si è dimostrata in grado di ridurre in modo significativo la perdita di proteine a livello urinario. Considerato il suo eccellente profilo di sicurezza già dimostrato in altri studi, abbiamo scelto di concentrare i nostri sforzi sul Piclidenoson per valutare se possa effettivamente portare dei benefici alle persone con la sindrome di Lowe, che ad oggi non dispongono di alcuna terapia specifica».
Le stesse speranze sono condivise anche dall’azienda, il cui direttore generale Pnina Fishman ha dichiarato: «Visto che il Piclidenoson si è già dimostrato sicuro in altri studi clinici condotti ad oggi sull’uomo, e visto che la sindrome di Lowe è una malattia rara e “orfana” di trattamento, vogliamo accelerare la ricerca così da poter avviare quanto prima uno studio clinico ed eventualmente l’approvazione. I risultati ottenuti da Antonella De Matteis e dal suo gruppo sono molto convincenti e non vediamo l’ora di iniziare a collaborare con lei e con Fondazione Telethon».
