La Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica finanzia il progetto di Luis Galietta dell’Istituto Telethon di Pozzuoli (Tigem). Tra gli obiettivi c’è anche l’individuazione di nuovi farmaci per le forme che non rispondono a quelli già disponibili.

C’è anche Luis Galietta dell’Istituto Telethon di Pozzuoli (Tigem) tra i ricercatori che hanno meritato un finanziamento dalla Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica (FFC Ricerca). Il ricercatore del Tigem guiderà insieme a Paola Barraja dell’Università di Palermo uno dei progetti strategici finanziati nel 2021 dalla Fondazione, con l’obiettivo di individuare nuovi farmaci per la fibrosi cistica, una delle malattie genetiche ereditarie più frequenti.

Alla base della malattia c’è un difetto in una proteina che regola il flusso di acqua e sali nelle cellule. Questo porta alla produzione di muco e succhi pancreatici molto più densi del normale, che nel tempo danneggiano in modo irreversibile l’apparato respiratorio e quello digestivo. Bronchiti croniche, “fame d’aria”, problemi digestivi, sterilità nei maschi sono le manifestazioni principali di questa malattia, con un impatto negativo sia sulla qualità che sull’aspettativa di vita.

Negli ultimi anni, però, la ricerca scientifica ha notevolmente migliorato la vita delle persone con fibrosi cistica. Oggi è disponibile una combinazione di farmaci in grado di agire sul meccanismo della malattia e migliorare notevolmente la qualità di vita. Lo ha raccontato molto bene sulle nostre pagine Pierpaolo Baingiu, che ha definito la nuova terapia “il regalo più bello”, che gli ha permesso di riprendere peso, ridurre le infezioni, migliorare la resistenza e la capacità polmonare, tanto da essere sospeso dalla lista di attesa per il trapianto di polmoni. 

Tuttavia, la risposta dei pazienti a queste nuove terapie dipende strettamente dal loro profilo genetico: sono circa 2000 le diverse mutazioni conosciute. Circa un terzo delle persone con fibrosi cistica ha un difetto genetico insensibile alle nuove terapie ed è per questo che è importante che la ricerca vada avanti per cercare soluzioni alternative.

Nel loro progetto Luis Galietta e Paola Barraja andranno alla scoperta di una nuova generazione di farmaci per la fibrosi cistica in grado di potenziare l’azione di quelli già disponibili ma anche, auspicabilmente, di correggere quelle mutazioni che attualmente sono “orfane” di terapia. “I risultati ottenuti nell’ambito dalla nostra collaborazione indicano un nuovo meccanismo d’azione per i composti chimici fin qui generati. Questo finanziamento ci permetterà di potenziare la nostra ricerca con lo scopo principale di trovare nuovi farmaci per i pazienti”.

“Proseguendo la strada avviata dal mio predecessore, il prof. Gianni Mastella, – ha dichiarato il nuovo direttore scientifico di FFC Ricerca Giorgio Berton – la Fondazione, nonostante la pandemia, ha continuato a lavorare in rete e a unire le competenze, stimolando collaborazioni e promuovendo partnership con centri di eccellenza a livello nazionale su temi di grande rilevanza, quali opportunità di crescita e confronto per far progredire le conoscenze sulla malattia”.