Finanziati, per un totale di 500mila euro, i progetti coordinati da Valeria Sansone del Centro clinico Nemo di Milano e Chiara Panicucci dell’Istituto Gaslini di Genova. Oltre venti centri clinici coinvolti, distribuiti sull’intero territorio nazionale.
L’Unione italiana lotta alla distrofia muscolare (UILDM) e la Fondazione Telethon annunciano i progetti vincitori dell’edizione 2023 del loro bando congiunto, per un totale di circa 500mila euro.
A ricevere il finanziamento saranno i progetti coordinati rispettivamente da Valeria Sansone, direttore clinico-scientifico del Centro Nemo di Milano, e Chiara Panicucci, del Centro Miologia traslazionale e sperimentale dell’Istituto Gaslini di Genova.
L’iniziativa, giunta alla sua sedicesima edizione, era focalizzata quest’anno sulla ricerca clinica a supporto del percorso di cura delle persone adulte con una distrofia muscolare, per sviluppare nuovi protocolli multidisciplinari di assistenza e azioni preventive. In particolare, nel bando è stata evidenziata l’importanza di proporre progetti multidisciplinari e di rete, che coinvolgessero sia professionisti esperti di diversi ambiti sia clinici più giovani, per favorirne la crescita professionale e la leadership nella ricerca clinica.
Complessivamente sono state sette le proposte giunte all’attenzione della commissione valutatrice, che si è avvalsa anche del supporto di revisori esterni.
Il progetto coordinato da Sansone riguarderà la distrofia miotonica di tipo 1 e coinvolgerà sette centri clinici distribuiti sull’intero territorio nazionale. Due gli obiettivi principali: la messa a punto di nuovi e più efficaci strumenti di valutazione per le prossime sperimentazioni cliniche farmacologiche su questa malattia e il rafforzamento della rete clinica, così da mitigare l’impatto sui pazienti e le loro famiglie che da tutta Italia si spostano per prendere parte agli studi.
L’altro progetto finanziato, coordinato da Panicucci, sarà invece incentrato sulla distrofia muscolare di Duchenne e vedrà la partecipazione di ben quindici centri. Il progetto riguarderà l’impatto di questa malattia sullo scheletro, in particolare il rischio di sviluppare osteoporosi e andare incontro a fratture: un aspetto finora poco indagato ma molto rilevante visto l’aumento dell’aspettativa di vita di questi pazienti. I nuovi dati generati saranno utili per definire programmi di prevenzione primaria e studi clinici mirati alla protezione dell’osso, con benefici sia in termini di qualità di vita e di riduzione dei costi sociali ed economici.
«Futuro è la parola chiave che meglio ci rappresenta in questo momento storico – ha commentato il presidente nazionale UILDM Marco Rasconi. Con questo bando diamo priorità ai progetti legati alla vita adulta delle persone con distrofie muscolari: lo possiamo fare perché gli sviluppi della ricerca scientifica sulle malattie neuromuscolari sono stati impressionanti in questi ultimi trent’anni. Poter progettare percorsi terapeutici legati alla vita adulta vuol dire offrire alle persone possibilità concrete per il futuro, sia dal punto di vista della presa in carico sanitaria, aspetto essenziale per chi convive con una malattia rara, sia in generale per il miglioramento della qualità di vita su cui lavoriamo fin dalla nascita di UILDM».
«Fin da quando ideammo insieme questa iniziativa di finanziamento, con UILDM abbiamo sempre lavorato con una visione comune molto chiara – ha dichiarato il direttore generale di Fondazione Telethon Francesca Pasinelli. E cioè, garantire alle persone con malattie neuromuscolari la migliore qualità di vita dati gli strumenti messi a disposizione dalla ricerca, fare in modo che i pazienti siano messi nelle condizioni di usufruire delle terapie più avanzate e far crescere la rete dei clinici esperti in queste patologie in modo da allargare il più possibile l’accesso ai migliori standard di cura sul territorio italiano. La qualità e le caratteristiche dei progetti selezionati anche in questa edizione del bando confermano gli avanzamenti concreti rispetto ai nostri obiettivi».
