Fondazione Telethon annuncia i vincitori del secondo round del bando, 24 i progetti di eccellenza finanziati sulle malattie genetiche rare in tutta Italia.
Nuova tranche di finanziamenti a favore della ricerca scientifica sulle malattie genetiche rare: 4 milioni 369 mila euro, raccolti grazie alle donazioni dei cittadini, permetteranno la realizzazione di 24 progetti di altrettanti ricercatori su tutto il territorio nazionale.
La valutazione dei singoli progetti è stata affidata, come avvenuto per i finanziamenti del primo round, a una commissione scientifica di statura internazionale, composta da 26 scienziati prevalentemente stranieri che si sono avvalsi anche del supporto di 179 ulteriori scienziati esperti dei temi presentati. I finanziamenti raccolti permetteranno lo studio dei meccanismi di diverse malattie genetiche e di potenziali approcci terapeutici. Tra i progetti vincitori sono presenti studi riguardanti sia patologie note come la beta talassemia, la malattia di Kennedy, la SMA, la distrofia muscolare di Duchenne, la malattia di Huntington e la fibrosi cistica, sia altre meno conosciute come la malattia di Niemann-Pick, la sindrome di Dravet, e la discheratosi congenita.
Il bando Multi-round è stato avviato nel 2022 per permettere ai ricercatori che desiderano richiedere i finanziamenti di poter presentare i propri progetti in quattro occasioni nell’arco di tre anni, eventualmente rivedendoli e ripresentandoli alla luce dei commenti della commissione in caso di valutazione negativa. La prossima edizione del bando multi-round è già aperta: c’è tempo fino al 31 ottobre per partecipare.
«L’obiettivo di Fondazione Telethon è di far avanzare la ricerca verso la cura delle malattie genetiche rare - dichiara Celeste Scotti, direttore Ricerca e Sviluppo di Fondazione Telethon – È con questo fine che lavoriamo incessantemente per garantire la disponibilità dei fondi necessari per la ricerca più innovativa in quest’area. La seconda edizione del bando multi-round 2023 è un’ulteriore dimostrazione delle grandi risorse e della qualità degli scienziati e dei ricercatori che abbiamo a disposizione a livello nazionale, che ha visto la sottomissione di 103 progetti, con una percentuale di assegnazione dei finanziamenti del 23.3%».
Tutti i ricercatori finanziati:
CAMPANIA:
- Andrea Riccio, Istituto di genetica e biofisica "Adriano Buzzati Traverso" del CNR, Napoli - “Studio del ruolo del gene PADI6 nei disordini dell’imprinting genomico”
EMILIA ROMAGNA:
LAZIO:
- Valentina Pallottini, Università di Roma Tre - “Studio di un nuovo target terapeutico per la malattia di Niemann-Pick di tipo C”
- Viviana Moresi, Istituto di Nanotecnologie del CNR, Roma - “Promuovere l’espressione di HDAC4 citoplasmatico per migliorare la DMD”
LOMBARDIA
- Chiara Verpelli, Istituto di Neuroscienze del CNR, Milano - “Caratterizzazione di una nuova strategia terapeutica per la sindrome di Phelan McDermid”
- Angelisa Frasca, Università di Milano - “Studio del ruolo di interleuchina-6 (IL-6) nella sindrome di Rett: focus sui meccanismi di comunicazione tra le cellule neuronali”
- Antonella Nai, Università Vita-Salute San Raffaele, Milano - “Studio del ruolo dell’eritropoiesi inefficace nello sviluppo del diabete nella beta-talassemia"
- Oliver Harschnitz, Human Technopole, Milano - “Studio dei meccanismi neuropatologici associati al deficit di aadenosina deaminasi (ADA-SCID) mediante l’utilizzo di organoidi”
- Davide Gabellini, Università Vita-Salute San Raffaele, Milano - “Comprendere le cause e le conseguenze dell’infiammazione nella distrofia muscolare facio-scapolo-omerale per sviluppare un possibile trattamento”
- Gaia Colasante, Università Vita-Salute San Raffaele, Milano - “Una terapia basata sul potenziamento della traduzione di Nav1.1 per il trattamento della sindrome di Dravet”
- Elena Cattaneo, Università di Milano - “Ruolo e instabilità del DNA nel locus genico responsabile della malattia di Huntington”
- Giulio Cossu, Università Vita-Salute San Raffaele, Milano - “Un nuovo vettore lentivirale multi-funzionale per la terapia genica ex vivo della Distrofia Muscolare di Duchenne”
- Sara Mercurio, Università di Milano Bicocca - “Studio del ruolo di Sox2 nei neuroni del talamo visivo: verso la comprensione di malattie del sistema visivo”
- Nicola Lorè, Università Vita-Salute San Raffaele, Milano - “L’interleuchina 17F come bersaglio terapeutico durante l’infezione polmonare da micobatteri non tubercolari nella fibrosi cistica”
- Fabrizio d'Adda di Fagagna, Istituto FIRC di Oncologia Molecolare (IFOM), Milano - “Controllo selettivo della risposta al danno del DNA ai telomeri come approccio terapeutico innovativo per la discheratosi congenita”
- Christodoulos Xinaris, Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri, Bergamo - “Trattamento della malattia renale policistica autosomica dominante attraverso l’inalazione di nanotrasportatori di ormone tiroideo”
TRENTINO ALTO ADIGE
- Manuela Basso, Università di Trento - “Nuove strategie terapeutiche per la malattia di Kennedy”
- Gabriella Viero, Istituto di Biofisica del CNR, Trento - “Proteine associate ai ribosomi come terapie di prossima generazione per il trattamento della SMA”
VENETO
- Nicoletta Plotegher, Università di Padova - “Utilizzo di piccoli anticorpi, detti “nanobodies”, come nuova strategia terapeutica per la forma neuropatica della malattia di Gaucher”
- Alessandro Carrer, Istituto Veneto di Medicina Molecolare (VIMM) e Università di Padova - “Analisi del ruolo del metabolismo cellulare nella patogenesi della malattia di Niemann-Pick di tipo C”
- Massimo Zeviani, Università di Padova - “Alla ricerca della funzione di MPV17, una proteina chiave nel mantenimento del DNA mitocondriale”
- Nina Kaludercic, Università di Padova - “Riposizionamento dei farmaci come nuova strategia terapeutica per la cardiomiopatia associata alla distrofia”
- Ildiko Szabo, Università di Padova - “Una strategia terapeutica basata su ciclatori redox per le malattie mitocondriali legate alla disfunzione della catena respiratoria”
- Claudia Lodovichi, Istituto di Neuroscienze del CNR, Padova - “Ruolo del cloro nei ritmi cerebrali nelle patologie dello spettro autistico”
