Quella che stiamo attraversando è una fase cruciale per la Fondazione Telethon. I risultati della ricerca finanziata confermano che procediamo nel solco tracciato dalla nostra visione: la cura delle malattie genetiche rare. Si tratta di un percorso graduale, ma lo scatto in avanti che si è verificato nel corso dell’ultimo quinquennio è evidente.
Sul fronte più avanzato delle nostre ricerche, la terapia genica è oramai una solida realtà: sono cinquanta i bambini sottoposti con successo a questa terapia risolutiva. Grazie all’investimento economico e di fiducia che Telethon ha dedicato a questi studi negli ultimi vent’anni, la medicina mondiale ha oggi a disposizione un’opportunità terapeutica dalle potenzialità ragguardevoli per il trattamento delle malattie monogeniche e non solo.
Con la lungimiranza che ha sempre caratterizzato questa organizzazione, non perdiamo di vista la necessità di valorizzare tutte le fasi della ricerca e di massimizzarne l’impatto applicativo. Ciò implica l’apertura di fronti sempre più sfidanti nel campo della ricerca traslazionale e clinica. Attività onerose a fronte di un impatto praticamente incommensurabile sulla vita dei pazienti e delle generazioni future.
L’anno di bilancio 2014-2015 ha confermato per la Fondazione un complessivo consolidamento degli straordinari risultati di crescita che erano stati conseguiti nel corso dell’esercizio precedente. I fondi dedicati a finalità istituzionali hanno superato i 43,8 milioni di euro dando così piena continuità all’investimento realizzato nel corso del precedente anno di bilancio (+1 per cento).
Fondamentale è considerare come queste risorse sono investite. Le scelte messe in campo nel corso degli ultimi cinque anni – in particolare il rafforzamento degli istituti e l’avvio di alleanze di co-sviluppo con partner industriali – hanno consentito di cogliere appieno tutte le opportunità prodotte dall’eccellente scienza finanziata, il tutto senza compromettere gli investimenti in ricerca di base e nelle iniziative di supporto alla ricerca che permettono alla Fondazione di svolgere un ruolo primario di catalizzatore di progresso nell’ambito delle malattie genetiche rare.

Luca di Montezemolo

Presidente Fondazione Telethon

Pazienti

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