L’Agenzia europea del farmaco ha espresso parere favorevole affinché il farmaco continui a essere somministrato in considerazione del bilancio positivo tra rischi e benefici.
Nella seduta del 22-25 febbraio, le cui minute sono state pubblicate il 30 aprile, l’Agenzia europea del farmaco (Ema) ha espresso parere positivo sul mantenimento in commercio di Strimvelis, terapia genica per il trattamento della rara immunodeficienza Ada-Scid approvata per la prima volta in Europa nel 2016.
L’Ada-Scid è una malattia genetica molto grave, che compromette fortemente il sistema immunitario fin dai primi mesi di vita, con infezioni ricorrenti e difficili da trattare: può portare alla morte entro il primo anno di vita se non si interviene. Prima dello sviluppo della terapia genica, l’unica opzione potenzialmente risolutiva era il trapianto di midollo osseo da donatore: una procedura invasiva e non esente da rischi anche gravi, che dipendono anche dal grado di compatibilità del donatore. La terapia genica offre un’opportunità a quei pazienti che non hanno un donatore familiare di midollo osseo compatibile.
Sviluppata a partire dagli importanti studi condotti all’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) di Milano, Strimvelis è tra le prime terapie geniche in assoluto a essere state rese disponibili come farmaco. Grazie a un’unica somministrazione, prevede la correzione delle cellule staminali del midollo osseo del paziente con un vettore di origine virale, che introduce nel loro patrimonio genetico una versione corretta e funzionante del gene difettoso. Recentemente è stato osservato un caso di leucemia correlata alla terapia genica, l’unico finora registrato su 40 pazienti affetti da Ada-Scid trattati dal 2000 ad oggi.
A 5 anni dall’immissione in commercio di questa terapia genica, l’Ema ha revisionato accuratamente tutti i dati raccolti finora, sia sui pazienti trattati ad oggi, sia riguardo alle terapie alternative disponibili, come previsto per ogni nuovo farmaco. Alla luce di questi, il 25 febbraio 2021 ha espresso parere favorevole affinché il farmaco continui a essere somministrato ai pazienti elegibili, in considerazione del bilancio positivo tra rischi e benefici, nonché dei rischi delle terapie alternative disponibili per questa patologia. Attualmente quindi il farmaco è somministrabile ai pazienti con Ada-Scid privi di un donatore familiare di midollo compatibile.
