A pochi giorni dall'annuncio del successo della terapia genica su sei bambini affetti da due gravi malattie genetiche arriva un'altra buona notizia da Telethon: a seguito della valutazione da parte della Commissione medico scientifica della Fondazione sono stati infatti assegnati 10,5 milioni di euro ai migliori progetti di ricerca proposti da ricercatori di tutto il Paese.
In totale sono 38 i progetti che hanno meritato un finanziamento e 69 i laboratori italiani coinvolti, distribuiti in tredici regioni. I fondi assegnati a questi gruppi vanno così ad aggiungersi a quelli destinati al lavoro degli Istituti Telethon di Napoli e Milano, diretti rispettivamente da Andrea Ballabio e Luigi Naldini ed al programma di sviluppo delle carriere dell'Istituto Telethon Dulbecco.
La selezione si è svolta secondo il metodo internazionalmente condiviso del "peer-review" e ha coinvolto i trenta eminenti scienziati della Commissione (provenienti da 9 Paesi; uno solo dall'Italia), che si sono avvalsi anche della consulenza di oltre trecento revisori da ventisei diversi paesi del mondo: grazie a questo sistema rigoroso è stato possibile selezionare i migliori tra i progetti proposti, secondo criteri come l'originalità e la fattibilità dei progetti, ma anche l'adeguatezza del finanziamento richiesto rispetto agli obiettivi proposti, la rilevanza rispetto alla malattia genetica affrontata e la prossimità alla cura.
Complessivamente sono state 260 le proposte di progetto pervenute a gennaio, alla chiusura del bando; di queste, 160 hanno raggiunto la fase finale del processo di valutazione, che si è svolta a Milano il 20 e 21 giugno scorsi.
«In questi anni far parte della Commissione di Telethon ha significato molto per la mia carriera professionale» ha dichiarato al termine dei lavori Thomas Rando, presidente della Commissione e professore presso l'università statunitense di Stanford. «Mi ha permesso di lavorare con colleghi molto validi e con lo staff eccezionale della direzione scientifica di Telethon. Leggere questi progetti e valutarli insieme ai colleghi è stato incredibilmente importante nella mia vita di ricercatore ed è stato un impegno che ha sempre visto il paziente al centro di qualsiasi valutazione».
I progetti finanziati riguardano quaranta diverse malattie genetiche, alcune già studiate da molti anni come l'atrofia muscolare spinale, la distrofia di Duchenne o la talassemia, altre che invece ricevono per la prima volta un finanziamento Telethon, come le rarissime sindromi Kabuki e ring 14.
«Finanziare per la prima volta un progetto su una malattia fino a quel momento poco o per nulla studiata ci dà una soddisfazione particolare, perché ci fa sentire ancora più vicini ai pazienti, quelli per cui siamo nati e continuiamo a lavorare - commenta Lucia Monaco, direttore scientifico di Telethon -, così come è nostro grande piacere dare il benvenuto nella famiglia Telethon ai 18 nuovi ricercatori che per la prima volta ricevono un nostro finanziamento. A loro l'augurio che i loro studi portino alla cura di un numero sempre crescente di malattie genetiche».
