Il direttore generale di Telethon, Francesca Pasinelli, interviene all'incontro organizzato il 16 aprile a Roma presso l'Auditorium I Clinica Medica del Policlinico Umberto I con il Ministro della Salute Beatrice Lorenzin.

All'incontro sono invitate le principali organizzazioni rappresentanti delle persone affette da malattie rare in Italia.

Il direttore generale di Telethon coglierà quest'occasione che vede riuniti i portatori d'interesse e il Ministro della salute per parlare di valorizzazione dei risultati della ricerca.

Fin dal 1990, infatti, la Fondazione è impegnata nel far avanzare la ricerca italiana verso la cura delle malattie genetiche rare. Ma per mantenere davvero questa promessa fatta ai pazienti non basta ottenere brillanti risultati scientifici tra le pareti di un laboratorio: occorre anche dimostrare nel modo più rigoroso possibile che quelle terapie siano efficaci e sicure nei pazienti e soprattutto renderle concretamente fruibili per chiunque ne abbia bisogno.

In questo senso la Fondazione ha fatto da apripista in Italia, approdando per la prima volta nel nostro Paese alla fase della sperimentazione clinica di un approccio innovativo come la terapia genica per due rare patologie di origine genetica.

L'esperienza acquisita nella costruzione di percorsi di accesso alla sperimentazione clinica, in questo ambito e in quello delle malattie neuromuscolari, ha permesso di affrontare diverse tematiche tipiche delle malattie rare. Fondamentale a questo scopo è stato il dialogo con gli enti regolatori italiani, Agenzia italiana del farmaco e Istituto superiore di sanità, che hanno lavorato al nostro fianco per trasferire nel modo migliore alla fase di clinica i risultati di oltre dieci anni di ricerca.

Insieme al direttore generale di Telethon, intervengono Renza Galluppi (Presidente Nazionale UNIAMO FIMR Onlus), Maria Marcheselli (Vice-presidente Nazionale UNIAMO FIMR Onlus e Rappresentante al Tavolo Tecnico MR - Regione Lazio), Flavio Bertoglio (Presidente Consulta Nazionale Malattie Rare), Angelo Petroni (Presidente LavoRARE Onlus) e Claudio Buttarelli (Presidente Movimento Italiano Rari – MIR Onlus).