Il 20 giugno, nella suggestiva cornice dell’Ara Pacis Augustae di Roma, è andato in scena l’inizio di una nuova era per la biomedicina, quella delle terapie avanzate, oggi più che mai realtà concreta e non più solo speranza futura.

L’evento “Advanced Talks on Advanced Therapies” organizzato dall’Osservatorio Terapie Avanzate ha permesso a circa 200 ospiti di assistere a 4 talk di speaker di eccellenza, riuniti per raccontare il futuro della medicina: le terapie avanzate, un futuro che in Italia è già realtà.
Luigi Naldini, pioniere della terapia genica, Salvatore Lo Re, paziente che ha sperimentato tale terapia con esiti entusiasmanti, Giulio Pompilio, delegato del CAT di EMA e Riccardo Palmisano, presidente Assobiotec, insieme a Francesca Pasinelli, DG Fondazione Telethon, hanno dato vita a un evento unico nel suo genere, che ha dato voce a tutti i principali protagonisti dell’attuale rivoluzione biomedica in atto.
«Possiamo affermare con orgoglio che l’Italia è la culla delle terapie avanzate – spiega Francesca Ceradini, coordinatore scientifico dell’Osservatorio Terapie Avanzate – basti pensare alla prima terapia genica con cellule staminali approvata al mondo per l’ADA-SCID, ideata e sperimentata all’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) sotto la guida di Luigi Naldini e Alessandro Aiuti. O al percorso pionieristico portato avanti da Graziella Pellegrini e Michele De Luca del Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari” dell’Università di Modena e Reggio Emilia, che ha portato all’approvazione della prima terapia a base di cellule staminali autologhe per le gravi ustioni della cornea».

Dalla necessità di una corretta informazione sullo sviluppo dei nuovi approcci terapeutici - dalla terapia genica all'editing genomico, dalla terapia cellulare all'immunoterapia, fino alle terapie mirate all'RNA - nasce l’Osservatorio Terapie Avanzate. Avviato a marzo 2019 con il patrocinio di Telethon, il progetto affronta le sfide che questa rivoluzione copernicana in medicina sta portando con sé: grandi interrogativi scientifici ma anche di natura etica, regolatoria ed organizzativa. Per affrontarle e trovare soluzioni che garantiscano ai pazienti l’accesso a questa straordinarie innovazioni occorre informazione e anche un dialogo maturo tra tutti gli attori coinvolti.
Osservatorio Terapie Avanzate è un portale di informazione indipendente e autorevole, e anche una “piattaforma” di confronto tra tutti gli stakeholder - ricercatori, divulgatori, pazienti, istituzioni e opinione pubblica in generale - sul tema delle nuove biotecnologie in ambito medico. Un progetto ambizioso, che vuole dare il proprio contributo sperando che l’Italia possa ambire al primato anche per quel che riguarda la produzione e l’accesso dei pazienti alle TA e che questa leadership scientifica possa rappresentare una preziosa occasione di crescita e sviluppo per il Paese.

Osservatorio Terapie Avanzate, nato dall’esperienza e competenza di Osservatorio Malattie Rare, ha infatti riunito per la prima volta le principali istituzioni italiane ed europee impegnate sul tema e l’eccellenza del proprio Comitato Scientifico, composto da clinici e ricercatori di livello internazionale.

Il talk è stato arricchito di un Question Time al quale hanno preso parte: Armando Bartolazzi, Sottosegretario Ministero Salute, Maria Domenica Cappellini, Responsabile Centro delle Malattie Rare presso la Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano, Gilberto Corbellini, Direttore del Dipartimento di Scienze Umane e Sociali, Patrimonio Culturale, CNR, Franco Locatelli, Direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica, IRCCS OPBG e Presidente del Consiglio Superiore di Sanità, Daniela Melchiorri, Ordinario di Farmacologia “La Sapienza” di Roma e Membro CHMP EMA, Luigi Naldini, Giulio Pompilio, Antonella Viola, Direttore Scientifico dell’Istituto di Ricerca Pediatrica IRP-Città della Speranza di Padova.

«Trovo che l’opera di informazione e di sensibilizzazione dell’ Osservatorio Terapie Avanzate sia di grande importanza in un momento storico come quello presente – ha dichiarato Francesca Pasinelli, Direttore Generale di Fondazione Telethon - in cui alle istituzioni e ai decisori politici del nostro Paese è chiesto di effettuare scelte concrete per indirizzare investimenti significativi per lo sviluppo delle terapie avanzate, ambito nel quale il nostro Paese ricopre un ruolo di riconosciuta eccellenza in Europa. La crescita del consenso intorno a quest’area di ricerca sarà cruciale per garantire, nel prossimo futuro, l’accesso alla cura a un numero sempre maggiore di persone».

«Dare una corretta informazione sulle TA, non solo ai pazienti ma anche al grande pubblico – commenta Salvatore Lo Re, paziente protagonista della sperimentazione clinica della terapia genica per la beta talassemia - è fondamentale. Bisogna evitare i sensazionalismi e le false promesse ma anche la demonizzazione di queste terapie viste ancora come fantascientifiche. So di disinformazioni grottesche date da un medico curante al proprio paziente sulla terapia genica: una terapia che crea gravi danni causando un ingrossamento della testa. Disinformazioni del genere sono un vero danno per il paziente stesso ma anche per il progresso scientifico nel nostro Paese».

Osservatorio Terapie Avanzate si avvale di un Comitato Scientifico di eccellenza, costituito da professionisti di rilievo a livello nazionale ed internazionale nel campo delle terapie avanzate:
Alessandro Aiuti, Alessandra Biffi, Maria Domenica Cappellini, Anna Cereseto, Gilberto Corbellini, Giulio Cossu, Michele De Luca, Franco Locatelli, Anna Meldolesi, Luigi Naldini, Telmo Pievani, Paolo Rossi Antonella Viola.
L’evento è stato realizzato grazie al contributo incondizionato di Celgene, Gilead, Pfizer, Roche, Sanofi Genzyme.