Stanziato circa un milione di euro per lo sviluppo preclinico di terapie per malattie genetiche rare, nell’ambito del bando transnazionale di ERDERA.
Fondazione Telethon annuncia il finanziamento di quattro gruppi di ricerca, per un valore complessivo di circa un milione di euro, selezionati nell’ambito del bando transnazionale congiunto di ERDERA, alleanza internazionale che riunisce oltre 170 organizzazioni pubbliche e private di 37 Paesi, nata con l’obiettivo di rafforzare il coordinamento e l’impatto della ricerca sulle malattie rare.
L’edizione 2025 del bando, dedicata a studi preclinici su piccole molecole e farmaci biologici per le malattie rare, si è conclusa con il finanziamento di 18 progetti transnazionali, che hanno coinvolto gruppi di ricerca di diverse nazionalità. Questi consorzi hanno beneficiato del supporto di ben 29 enti finanziatori di 23 diversi Paesi e del co‑finanziamento della Commissione europea.
Per l’Italia, hanno partecipato all’iniziativa la Fondazione Telethon, il Ministero della Salute, il Ministero dell’Università e della Ricerca, la Regione Toscana e la Fondazione Regionale per la Ricerca Biomedica di Regione Lombardia.
I ricercatori finanziati dalla Fondazione Telethon sono:
- Maurizio Taglialatela dell’Università di Napoli “Federico II nell’ambito del consorzio VALUEKCNQ, dedicato alla validazione di efficacia di un farmaco modulatore del canale del potassio KCNQ per il trattamento di encefalopatie epilettiche infantili, come la sindrome di Dravet.
- Stefano Comai dell’Università di Padova nell’ambito del consorzio MT2ASD, dedicato alla valutazione di farmaci agonisti della melatonina MT2-selettivi come nuovo trattamento per la sindrome del cromosoma X fragile e la sindrome di Phelan McDermid.
- Tania Zaglia dell’Università di Padova nell’ambito del consorzio TREATYNG, focalizzato sulla modulazione del neuropeptide-Y quale possibile trattamento della cardiomiopatia aritmogena.
- Carmen Abate dell’Università di Bari nell’ambito del consorzio TREATMAMOPATHY, per la validazione preclinica di un nuovo farmaco per il trattamento della sindrome di Wolfram e della malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 2A.
Ciascun consorzio avrà l’obiettivo di identificare e validare biomarcatori utili a monitorare l’efficacia terapeutica, generare prove solide per la futura sperimentazione clinica e al contempo favorire la collaborazione tra gruppi di ricerca di Paesi diversi, promuovendo studi replicabili e robusti.
“Fondazione Telethon crede molto nella partecipazione a questa iniziativa – ha dichiarato il direttore Ricerca e sviluppo Celeste Scotti.
“La sinergia e la messa a fattor comune di esperienze e competenze, al di là dei confini nazionali, è una chiave fondamentale per accelerare l’individuazione di strategie terapeutiche efficaci.
Celeste Scotti, Direttore Ricerca e Sviluppo Fondazione Telethon
"Il fattore tempo è cruciale nel caso delle malattie genetiche rare, in molti casi prive ancora oggi di alcuna alternativa terapeutica”.
Fondazione Telethon parteciperà infatti anche alla prossima edizione del bando ERDERA, che sarà focalizzato per il 2026 sulle diagnosi complesse di malattie rare, di origine genetica o multifattoriale.
