Editas Medicine, Inc., azienda leader nel campo dell’editing genomico, annuncia l’avvio di una collaborazione scientifica con Fondazione Telethon e Ospedale San Raffaele, che vedrà coinvolto l’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) di Milano. Obiettivo del progetto di ricerca sarà sviluppare approcci terapeutici basati su cellule staminali ematopoietiche e linfociti T ingegnerizzati grazie alle tecniche di editing genomico. Presso l’SR-Tiget la ricerca sarà condotta dal direttore dell’istituto Luigi Naldini, tra i massimi esperti al mondo di terapia genica con vettori lentivirali applicata alle malattie del sangue.
“Il prof. Naldini e l’SR-Tiget sono leader mondiali nel campo della terapia genica. Sono stati dei veri e propri pionieri del settore, ottenendo risultati scientifici importanti nelle malattie del sistema immunitario, poi concretamente tradotti in terapie a base di cellule ingegnerizzate” ha detto Katrine Bosley, CEO di Editas Medicine. “Siamo convinti che grazie a questa collaborazione nascerà una grande sinergia tra i nostri gruppi di ricerca”.
“Insieme al mio team credo fortemente che l’editing del genoma rappresenti una possibile risposta futura per malattie oggi incurabili” spiega Naldini. “All’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica lavoriamo da anni allo sviluppo di tecniche che ci consentano di inserire geni terapeutici nelle cellule staminali ematopoietiche e nei linfociti T in maniera sempre più mirata e controllata. In quest’ottica la collaborazione con Editas Medicine rappresenta un’opportunità preziosa per lo sviluppo di terapie più efficaci e sicure per i pazienti nei prossimi anni”.
Tra gli obiettivi di questo progetto di ricerca triennale c’è lo sviluppo di strategie di correzione genica per il trattamento di malattie rare, con un focus iniziale su due patologie del sangue e del midollo osseo. Questa collaborazione si inserisce nella strategia di sviluppo generale di Editas Medicine per lo sviluppo di prodotti terapeutici a base di cellule staminali ematopoietiche e linfociti T.
Editas Medicine
Editas Medicine è un’aziendaamericana leader nel settore dell’editing del genoma, che lavora per sviluppare terapie per malattie genetiche rare attraverso la correzione dei geni difettosi in questi pazienti. L’azienda è stata fondata da esperti a livello mondiale di editing del genoma e la sua missione è tradurre questa promettente tecnologia in terapie per il maggior numero possibile di pazienti.
