Yann Le Cam, amministratore delegato Eurordis-Rare Diseases Europe, scrive per il Telethon Notizie: «L’evoluzione dell’ecosistema di sviluppo delle terapie per le malattie rare: se non ora, quando?».
Stiamo vivendo tempi davvero entusiasmanti. Mai prima d’ora la scienza ha offerto un’opportunità così unica per rispondere ai bisogni insoddisfatti delle persone con malattie rare. In quest’ottica, riteniamo di valore straordinario l’impegno della Fondazione Telethon nel diventare la prima organizzazione non profit titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio di una terapia avanzata. Questo significa colmare il vuoto creato da un sistema che, in ultima analisi, sta deludendo il suo cliente più importante: il paziente.
Attualmente è in corso la revisione della legislazione farmaceutica a livello europeo e non solo: un’opportunità unica per far evolvere l’approccio allo sviluppo delle terapie per le malattie rare. Occorre innanzitutto trasformare l’ecosistema europeo di ricerca e sviluppo in base ai progressi degli ultimi vent’anni, per i prossimi vent’anni: questo implica tenere conto degli sviluppi in ambito scientifico, tecnologico e politico, dalle Reti di riferimento europee all’accelerazione nel campo delle terapie avanzate, dallo Spazio europeo dei dati sanitari ai progressi della normativa europea sui farmaci orfani.
Andrà poi definito un modello incentrato sui bisogni insoddisfatti dei pazienti, che preveda la loro partecipazione diretta alla sua definizione e attuazione. Servirà anche un percorso europeo di sviluppo e accesso, particolarmente importante nel caso di trattamenti complessi come le terapie avanzate e di malattie estremamente rare: questo permetterebbe di conciliare innovazione e sostenibilità economica, ottenendo un’autonomia strategica cruciale nella ricerca e nello sviluppo.
Last but not least, bisognerà garantire la convergenza e la sinergia tra le diverse normative di settore, tra cui il regolamento sull’Health Technology Assesment (HTA), la legislazione farmaceutica generale, il regolamento sui farmaci pediatrici, il regolamento sulle terapie avanzate, la direttiva sull’assistenza sanitaria transfrontaliera e lo spazio europeo dei dati sanitari.
Come evidenziato dalla relazione della Conferenza sul futuro dell’Europa, l’opinione pubblica è estremamente favore a colmare quelle disuguaglianze di accesso nell’ambito delle malattie rare che negli ultimi vent’anni hanno determinato grande frustrazione e soprattutto una perdita altrimenti evitabile di vite umane. Grazie alla Strategia farmaceutica, abbiamo l’opportunità di costruire su quello che già esiste. Tutto questo ha senso solo nel quadro di una strategia europea coordinata, integrata e completa per le malattie rare che aumenti l’impatto dei servizi a sostegno della diagnosi, della prognosi, della cura e della presa in carico.
(tratto dal Telethon Notizie 3-2022)
