Leucodistrofia metacromatica
22.01.19
A Luigi Naldini il premio Louis-Jeantet 2019
Il direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano Luigi Naldini ha ricevuto il prestigioso premio Louis-Jeantet per la medicina traslazionale
23.02.18
Screening neonatale: l’analisi che fa la differenza
Lo screening neonatale, un test eseguito alla nascita che può letteralmente cambiare il destino d un bambino: cos'è e come funziona in Italia.
23.02.18
Lotterò perché non succeda più
Mi chiamo Leslie e sono il papà di due bambini gravemente malati: Cathal, di 4 anni, e Ciaran, di 2 anni. Entrambi hanno la leucodistrofia metacromatica, una malattia genetica che distrugge il sistema nervoso ed è fatale entro i 5 anni. Questa malattia provoca la morte più crudele che ci sia. Cathal è stato bene […]
10.11.17
Luigi Naldini: il mio cavallo di Troia per la terapia genica, l’HIV
Storia di Luigi Naldini, direttore dell'SR-Tiget di Milano, e dell'intuizione di usare il virus HIV come vettore per la terapia genica
27.04.17
Il Presidente della Repubblica Mattarella riceve Fondazione Telethon in udienza al Quirinale
Una delegazione di Fondazione Telethon, guidata dal Presidente Luca di Montezemolo e dal Direttore Generale Francesca Pasinelli, insieme anche al Presidente della Uildm Marco Rasconi, l’Associazione nazionale di riferimento per le persone affette da distrofie e altre malattie neuromuscolari, è stata ricevuta in udienza al Quirinale dal Presidente della Repubblica, Sergio Mattarella. Insieme a loro […]
21.06.16
Su Lancet i risultati preliminari di efficacia e sicurezza della terapia genica per la leucodistrofia metacromatica
Su Lancet confermati i risultati positivi della terapia genica per la leucodistrofia metacromatica messa a punto dai ricercatori dell'SR-Tiget
09.07.13
Il virus Hiv per curare due gravi malattie genetiche
I ricercatori dell'SR-Tiget pubblicano su Science i primi positivi risultati della terapia genica con vettori derivati da HIV per la cura di due gavi malattie genetiche, la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich.
07.03.13
La posizione di Telethon sul caso della bambina con leucodistrofia metacromatica e la "terapia" di Stamina Foundation
Posizione ufficiale di Fondazione Telethon sul caso Stamina
25.10.12
La storia di Giovanni
Giovanni vive negli Stati Uniti, oggi ha sei anni, corre, gioca e chiacchiera in continuazione. Sta bene. Per i suoi genitori, Amy e Brad, è una speranza che ogni giorno diventa più concreta.
