Leucodistrofia metacromatica

01.03.23

Storia di Umut: dal buio totale, la luce della speranza

Umut ha solo un mese quando riceve la diagnosi di leucodistrofia metacromatica: una diagnosi precoce che ha permesso una somministrazione altrettanto precoce della terapia genica, cambiandogli la vita.

Pazienti

27.02.23

La bimba canarino e il volo dei fratellini

Per la piccola Paige la terapia non è arrivata in tempo, ma la sua diagnosi ha permesso ai due gemelli Oscar e Phelix di ricevere la terapia genica messa a punto dalla ricerca dei laboratori Telethon per curare la leucodistrofia metacromatica.

Pazienti

23.02.23

Ava e i suoi due compleanni

Storia di una famiglia inglese a cui la terapia genica messa a punto dai ricercatori Telethon ha cambiato la vita, regalando anche nuove e inaspettate amicizie.

Pazienti

03.02.23

Baby Mohamad: essere primo al mondo

Essere primi in qualcosa è sempre una grande soddisfazione, ma il primato di Mohamad ha qualcosa in più: è stato infatti il primo bambino al mondo a ricevere la terapia genica per la leucodistrofia metacromatica: un trattamento allora sperimentale, oggi diventato farmaco.

Pazienti

16.12.22

Terapia genica per la leucodistrofia metacromatica, una storia lunga 25 anni

La terapia genica per una gravissima malattia genetica, la leucodistrofia metacromatica, è diventata un farmaco accessibile ai pazienti europei.

Dalla Ricerca

14.12.22

Eli ed Ella: salvezza incrociata

Storia di due fratelli americani con la leucodistrofia metacromatica che si sono salvati la vita a vicenda. «Tanti anni e tanta vita insieme che sarebbero stati impensabili senza la terapia genica» spiega mamma Becky.

Pazienti

11.12.22

Stesso DNA, diverso destino

Storia di una bambina inglese e di come la sua diagnosi di una malattia incurabile abbia salvato la vita dei suoi fratelli minori gemelli: grazie a lei hanno potuto ricevere in tempo la terapia genica messa a punto da ricercatori Telethon.

Pazienti

01.12.22

HIV: da virus a terapia

L'anno scorso ha segnato il quarantesimo anniversario della comparsa sulla scena mondiale di un virus che ha cambiato la storia dell’umanità, diventando poi terapia grazie alla ricerca: l’HIV.

Dalla Ricerca

17.11.22

Anche l’arte al servizio della terapia genica

Alle famiglie che arrivano da tutto il mondo a Milano per ricevere la terapia genica messa a punto dai ricercatori Telethon, il programma “Come a casa” della Fondazione offre alle famiglie un’occasione ricreativa e formativa del tutto speciale.

Eventi e iniziative

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