Immunodeficienze primitive
02.07.21
Immunodeficienze: torna Lino Globulino
L’eroe tutto giallo, nato da un’idea dell’Associazione immunodeficienze primitive, continue le sue avventure aiutando tanti bambini nel loro percorso di consapevolezza della malattia.
10.05.21
Le terapie avanzate, un futuro che è già realtà
Terapie geniche e cellulari, editing genetico: farmaci ad alto grado di innovatività che per alcune malattie genetiche sono già disponibili e per le quali la ricerca Telethon ha dato un contributo importante.
10.05.21
Strimvelis: Ema rinnova l’autorizzazione in Europa per altri 5 anni
L’Agenzia europea del farmaco ha espresso parere favorevole affinché il farmaco continui a essere somministrato in considerazione del bilancio positivo tra rischi e benefici.
22.04.21
Al via la settimana mondiale delle immunodeficienze primitive
Tanti e importanti i risultati di Fondazione Telethon su queste malattie. E grazie al Bando 2020 è stato finanziato il progetto di Federica Benvenuti sulla sindrome di Wiskott-Aldrich.
21.01.21
Editing genetico, vicini all’applicazione clinica
I ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica di Milano dimostrano come la tecnica CRIPSR-Cas9, potrebbe consentire di correggere il difetto genetico alla base della sindrome da Iper IgM, una rara malattia genetica del sistema immunitario.
03.11.20
Potenziale reazione avversa alla terapia genica in paziente trattato con Strimvelis per la cura di ADA-SCID
Fondazione Telethon ha recentemente appreso che un paziente affetto da una rara immunodeficienza ereditaria di origine genetica, l’ADA-SCID, e trattato nel 2016 con la terapia genica ha sviluppato una leucemia. Il paziente è stato immediatamente sottoposto alle cure necessarie per trattare la leucemia: il nostro primo pensiero va a lui e alla sua famiglia, nella […]
30.06.20
Editing genetico: una nuova strategia per migliorarne efficienza e precisione
I ricercatori dell’SR-Tiget descrivono un nuovo meccanismo con cui è possibile migliorare l’efficacia di questa tecnologia e superare gli ostacoli finora presenti alla sua applicazione nei confronti delle cellule staminali del sangue.
04.06.20
Il Premio Else Kröner Fresenius per la ricerca biomedica ad Alessandro Aiuti
Il vicedirettore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica di Milano premiato per il suo contributo allo sviluppo di terapie innovative per gravi malattie genetiche.
27.04.20
IPEX: grazie alle biobanche fatta luce sulla malattia
Scoperta del gene responsabile, diagnosi e terapia: molto di quello che ad oggi sappiamo sulla sindrome IPEX lo dobbiamo alle biobanche, strutture che raccolgono campioni biologici di pazienti per metterli a disposizione di ricercatori che operano in diverse parti del mondo con lo stesso obiettivo.
Pazienti
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