Sindrome di Wiskott-Aldrich
16.01.26
Via libera anche dalla Commissione Europea a Waskyra™ (etuvetidigene autotemcel), terapia genica per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich
L’autorizzazione della Commissione Europea del 9 gennaio 2026 fa seguito al parere positivo del CHMP dell’EMA, espresso nel novembre 2025. La terapia ha inoltre ottenuto l’approvazione da parte della FDA per il mercato statunitense nel dicembre 2025.
19.12.25
La sostenibilità delle terapie geniche per malattie rare: un modello che nasce da ADA-SCID e WAS
Fondazione Telethon ha ottenuto l'autorizzazione alla messa in commercio per una terapia genica grazie a un modello di sostenibilità che integra la ricerca con l'industria, i pazienti e i sostenitori. Intervista a Celeste Scotti, Direttore Ricerca e Sviluppo di Fondazione Telethon.
17.12.25
Da Milano ai Caraibi con il creator Emalloru: chi è e perché questo viaggio
Emanuele Malloru, alias Emalloru, racconta in un documentario il viaggio in barca a vela fino a Trinidad e Tobago per incontrare Amari, un bambino trattato con la terapia genica di Fondazione Telethon.
10.12.25
La ricerca di Fondazione Telethon sbarca in USA: via libera dalla FDA alla terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS)
Per la prima volta al mondo un ente no profit riceve l’autorizzazione a distribuire negli Stati Uniti una terapia frutto della propria attività di ricerca e sviluppo.
