Sindrome di Wiskott-Aldrich
19.12.25
La sostenibilità delle terapie geniche per malattie rare: un modello che nasce da ADA-SCID e WAS
Fondazione Telethon ha ottenuto l'autorizzazione alla messa in commercio per una terapia genica grazie a un modello di sostenibilità che integra la ricerca con l'industria, i pazienti e i sostenitori. Intervista a Celeste Scotti, Direttore Ricerca e Sviluppo di Fondazione Telethon.
17.12.25
Da Milano ai Caraibi con il creator Emalloru: chi è e perché questo viaggio
Emanuele Malloru, alias Emalloru, racconta in un documentario il viaggio in barca a vela fino a Trinidad e Tobago per incontrare Amari, un bambino trattato con la terapia genica di Fondazione Telethon.
10.12.25
La ricerca di Fondazione Telethon sbarca in USA: via libera dalla FDA alla terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS)
Per la prima volta al mondo un ente no profit riceve l’autorizzazione a distribuire negli Stati Uniti una terapia frutto della propria attività di ricerca e sviluppo.
