Sindrome di Wiskott-Aldrich
28.02.25
Giornata Mondiale delle Malattie Rare: Fondazione Telethon in prima linea per lo sviluppo di nuove cure
Sono oltre dieci i progetti terapeutici che compongono la pipeline di sviluppo di Fondazione Telethon. Due le terapie geniche messe a punto dai ricercatori della Fondazione già approvate e disponibili, mentre una terza è in attesa di approvazione.
06.02.25
Javier: sull’altalena tra preoccupazione e speranza
Javier aveva solo sei mesi quando è arrivata la diagnosi di sindrome di Wiskott-Aldrich. Dopo mesi di ansie, paure e cure mediche molto impegnative, con la terapia genica le cose sono molto cambiate.
05.02.25
Dall’Oceano Indiano all’Italia: il viaggio verso la cura
Sintomi a cui nessuno riesce a dare una spiegazione, mesi di dubbi, paure e incertezze, poi la scoperta: Ghanvir, poco più di un anno di vita, ha la sindrome di Wiskott-Aldrich. Dall’isola di Mauritius, la famiglia vola verso l’Italia, con il cuore carico di speranza. Grazie alla terapia genica, ora il bambino può vivere una vita normale, fatta di grandi sogni, come quello di diventare Presidente della Repubblica Italiana.
04.02.25
Wiskott-Aldrich: un passo epocale per i pazienti
Nel mese dedicato alle malattie rare, Fondazione Telethon ha annunciato un importante passo avanti per rendere disponibile un farmaco nato nei propri laboratori e capace di offrire un futuro migliore ai pazienti.
03.02.25
Fondazione Telethon chiede all’EMA l’autorizzazione a mettere in commercio la terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich
Dopo quello per l’Ada-Scid, la Fondazione si impegna a rendere disponibile un nuovo farmaco per un’altra rara immunodeficienza genetica.
28.02.24
Fondazione Telethon annuncia l’impegno a rendere disponibile ai pazienti la terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich
Alla vigilia della XXVI Giornata Mondiale delle Malattie Rare, Fondazione Telethon annuncia il proprio impegno nel far sì che la terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS), una malattia genetica rara genetica del sistema immunitario, possa essere presto disponibile.
22.01.24
Luigi Naldini: la rivoluzione della terapia genica
Percorriamo insieme al Direttore dell’SR-Tiget le tappe che dagli albori di questa tecnica avanzata hanno portato al trattamento di bambini con malattie genetiche rare che a distanza di anni stanno bene.
30.11.23
Una speranza lunga dodicimila chilometri
Storia di Amari, che dalla piccola isola caraibica di Trinidad è arrivato a Milano per ricevere la terapia genica per la sua rara malattia genetica del sistema immunitario.
16.06.23
Dalla Russia un biglietto di sola andata per il futuro
Arseniy oggi sta bene e sogna di fare il designer in Italia: la terapia genica ricevuta all’SR-Tiget ha riscritto il suo destino.
