Mucopolisaccaridosi tipo 6

09.05.22

Terapia genica: nuove strategie per vettori AAV sempre più efficaci

Uno studio firmato su “Nature Communications” dal gruppo di Alberto Auricchio del Tigem mostra una possibile via per superare alcuni limiti dei vettori AAV.

Dalla Ricerca

13.05.21

Giornata mondiale delle mucopolisaccaridosi: l’impegno di Fondazione Telethon per la ricerca

Dalla ricerca alle sperimentazioni cliniche ai Seed Grant, sono numerosi i fronti sui quali la Fondazione è attiva rispetto a questo gruppo di malattie metaboliche ereditarie.

Dalla Fondazione

10.05.21

Le terapie avanzate, un futuro che è già realtà

Terapie geniche e cellulari, editing genetico: farmaci ad alto grado di innovatività che per alcune malattie genetiche sono già disponibili e per le quali la ricerca Telethon ha dato un contributo importante.

Dalla Ricerca

14.05.20

Torna la Giornata mondiale delle mucopolisaccaridosi

In occasione della Giornata mondiale delle mucopolisaccaridosi, il punto sulla ricerca Telethon al riguardo.

Eventi e iniziative

14.05.20

Mucopolisaccaridosi: la ricerca al Tigem

L’Istituto Telethon di genetica e medicina di Pozzuoli lavora su un protocollo di terapia genica l’MPS 6 e l’MPS 3A.

Dalla Ricerca

22.10.19

Home Therapy: un diritto anche per i pazienti lisosomiali

La somministrazione domiciliare della terapia enzimatica sostitutiva non è ancora stata attuata in tutte le Regioni. Per questo è nata un’alleanza tra 4 associazioni di pazienti.

Pazienti

09.10.19

Raffaele, in goal contro la mucopolisaccaridosi

Tutti hanno un sogno nel cassetto. Bambini, adolescenti, adulti. Genitori e figli. Anche le persone che lottano contro le malattie genetiche rare. «Cosa vuoi fare da grande?» è infatti la fatidica domanda che più spesso un adulto si trova a rivolgere al proprio figlio, quando la sua vita è ancora aperta a qualsiasi tipo di […]

Pazienti

15.12.18

Al Tigem una terapia per la mucopolisaccaridosi di tipo VI

Intervista ad Alberto Auricchio e Nicola Brunetti-Pierri sulla terapia genica per la mucopolisaccaridosi di tipo 6 sviluppata dl Tigem

Dalla Ricerca

13.11.17

Mucopolisaccaridosi di tipo VI: iniziata la sperimentazione

Al via presso il Dipartimento di Pediatria del Policlinico Federico II la sperimentazione clinica della terapia genica per la mucopolisaccaridosi di tipo VI messa a punto dai ricercatori del Tigem

Dalla Ricerca

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