Amaurosi congenita di Leber
16.12.19
Terapia genica restituisce la vista a due bimbi
Un successo importante, che porta anche la firma di Fondazione Telethon: lo studio clinico internazionale avviato nel 2007 presso il Children’s Hospital di Philadelphia per testare sicurezza ed efficacia di questo trattamento ha visto infatti anche la partecipazione attiva dei ricercatori dell’Istituto Telethon di genetica e medicina (Tigem) e dell’Università Vanvitelli di Napoli.
22.05.19
Terapia genica per le cecità ereditarie: vettori capaci di trasferire geni di grosse dimensioni
Uno studio del Tigem dimostra come ovviare alla ridotta capienza dei vettori per la terapia genica, che oggi rappresenta un ostacolo per l'applicazione in diverse malattie.
21.12.17
Approvata in Usa la terapia genica per l’amaurosi congenita di Leber
Approvata negli Usa con il nome di Luxturna la terapia genica per l’amaurosi congenita di Leber, alla cui messa a punto ha contribuito anche il Tigem di Napoli.
07.12.12
Oltre il buio
Emilia è una bambina curiosa a cui piace mettersi in gioco, sempre. Adora il mare e va in bici in tandem con il papà. Ha iniziato a fare Judo e va in quarta elementare. A scuola per lei c'è un insegnante tiflologa, che la aiuta in matematica, in geometria e le sta insegnando il braille, il linguaggio per non vedenti.
26.04.12
Orlando e la gioia di vedere la luce
Orlando ha 14 anni e vive a Bari. Ha occhi vivaci, scuri e intensi e da quando è piccolo combatte una battaglia difficile: all’età di due anni, infatti, gli viene diagnosticata una rara forma di cecità ereditaria, l’amaurosi congenita di Leber.
05.12.11
Spiragli di luce
Una panoramica sulla ricerca finanziata da Telethon nel campo delle malattie ereditarie della vista
21.12.09
La ricerca Telethon all'avanguardia nel mondo
Nella classifica di Science delle 10 scoperte più importanti del 2009 ci sono anche i primi successi nell’applicazione della terapia genica: in 2 delle 3 patologie considerate è presente il contributo decisivo della ricerca Telethon.
23.10.09
Amaurosi di Leber: la terapia genica fa migliorare la vista a 12 pazienti
La terapia genica per l'amaurosi congenita di Leber, rara forma di cecità congenita, è efficace e sicura nel tempo: importante il contributo dei ricercatori Telethon.
28.04.08
Successo del primo intervento al mondo di terapia genica eseguito su tre italiani affetti da sindrome di Leber
Primo intervento al mondo di terapia genica in pazienti affetti da una forma di cecità ereditaria. Allo studio hanno collaborato il Tigem di Napoli e la Seconda Università
Pazienti
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