Da tutto il mondo
per una cura.

Scopri le storie di chi sta diventando grande grazie alla terapia genica degli Istituti di ricerca Fondazione Telethon.

La mappa della cura

Dal 1990 lavoriamo per far avanzare la ricerca verso la cura delle malattie genetiche rare. Per farlo, abbiamo investito sulla terapia genica: una scelta innovativa e coraggiosa che oggi sta dando risultati importanti per il trattamento di 6 patologie e che, nel caso di Ada-Scid e leucodistrofia metacromatica, è diventata un farmaco accessibile a tutti.

Storie di cura nel mondo

Vivono in 43 paesi nel mondo e oggi stanno diventando grandi: sono i bambini e i ragazzi ai quali la terapia genica degli istituti di ricerca di Fondazione Telethon ha donato la possibilità di un futuro migliore. E domani potranno essere molti di più. Naviga la mappa per paese e leggi le loro storie.

Le malattie genetiche rare

  • Deficit di adenosina deaminasi (ADA-SCID)

    È una rara immunodeficienza e compromette fin dai primi mesi di vita la capacità del sistema immunitario di difendere l’organismo dalle infezioni.

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  • Leucodistrofia metacromatica

    È una grave malattia dovuta all’accumulo progressivo di sostanze tossiche nel sistema nervoso: nel tempo porta alla perdita progressiva delle capacità cognitive e motorie.

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  • Mucopolisaccaridosi tipo 1

    È una malattia metabolica causata da un enzima difettoso: fin dalla nascita danneggia gravemente diversi organi, tra cui ossa, occhi, cervello, cuore.

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  • Mucopolisaccaridosi tipo 6

    È un raro deficit enzimatico che porta all’accumulo di sostanze tossiche a livello soprattutto di ossa, occhi e cuore, compromettendo il normale sviluppo.

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  • Sindrome di Wiskott-Aldrich

    È una grave malattia del sistema immunitario caratterizzata da un’aumentata suscettibilità a infezioni, sanguinamenti, tumori e malattie autoimmuni.

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  • Talassemie

    È una grave forma di anemia ereditaria, che dipende da un difetto dell’emoglobina, la proteina dei globuli rossi che trasporta l’ossigeno ai tessuti.

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