All’interno dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-TIGET) di Milano, il Vector Integration Core è una struttura dedicata al monitoraggio della sicurezza e dell’efficacia di terapie avanzate quali la terapia genica e l’editing genetico, sia quelle già approvate che in fase di sperimentazione clinica o preclinica.
In particolare, grazie a questa facility vengono analizzati i siti di integrazione dei vettori virali impiegati in queste terapie, cioè i punti del DNA della cellula bersaglio in cui questi vettori vanno a inserirsi, trasportando il gene terapeutico. Questa analisi è cruciale, perché consente di individuare eventuali integrazioni pericolose, che possano indurre una crescita incontrollata delle cellule corrette con la terapia genica e lo sviluppo di tumori associati alla terapia.
Negli anni il Vector Integration Core ha dato un contributo fondamentale al monitoraggio delle terapie geniche nate nei laboratori dell’istituto per diverse malattie genetiche del sistema immunitario, del sangue, del sistema nervoso.