Terapia genica per le malattie congenite del metabolismo epatico
- 5 Anni 2011/2016
- 410.000€ Totale Fondi
Pubblicazioni Scientifiche
- 2011 HUMAN GENE THERAPY
Intrathecal Injection of Helper-Dependent Adenoviral Vectors Results in Long-Term Transgene Expression in Neuroependymal Cells and Neurons
- 2015 JOURNAL OF BIOLOGICAL CHEMISTRY
Enhancing Autophagy with Drugs or Lung-directed Gene Therapy Reverses the Pathological Effects of Respiratory Epithelial Cell Proteinopathy
- 2011 HUMAN MOLECULAR GENETICS
Helper-dependent adenoviral vectors for liver-directed gene therapy
- 2013 MOLECULAR THERAPY
SR-A and SREC-I Are Kupffer and Endothelial Cell Receptors for Helper-dependent Adenoviral Vectors
- 2013 SCIENCE TRANSLATIONAL MEDICINE
Phenylbutyrate Therapy for Pyruvate Dehydrogenase Complex Deficiency and Lactic Acidosis
- 2016 HEPATOLOGY
Activation of JNK pathway aggravates proteotoxicity of hepatic mutant Z alpha1-antitrypsin
- 2016 HEPATOLOGY
Downregulation of HNF-4a and defective zonation in livers expressing mutant Z a1-antitrypsin
- 2014 GENE THERAPY
SR-A and SREC-I binding peptides increase HDAd-mediated liver transduction
- 2016 CELL REPORTS
In Silico Modeling of Liver Metabolism in a Human Disease Reveals a Key Enzyme for Histidine and Histamine Homeostasis
- 2013 EMBO MOLECULAR MEDICINE
Gene transfer of master autophagy regulator TFEB results in clearance of toxic protein and correction of hepatic disease in alpha-1-anti-trypsin deficiency
- 2013 AUTOPHAGY
Autophagy master regulator TFEB induces clearance of toxic SERPINA1/alpha-1-antitrypsin polymers
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