Terapia genica diretta al fegato per le malattie ereditarie caratterizzate da fibrosi epatica
- 3 Anni 2019/2022
- 123.132€ Totale Fondi
La terapia genica per malattie epatiche ereditarie ha subito un enorme sviluppo. I vettori virali ricombinanti adeno-associati (rAAV) sono considerati il vettore di scelta per il trattamento delle malattie epatiche ereditarie e hanno recentemente ottenuto notevoli successi nelle cliniche. Tuttavia, l'integrità dell'architettura epatica è considerata un prerequisito per un efficiente trasferimento genico mediante rAAV e i pazienti con fibrosi epatica clinicamente rilevante sono esclusi dagli studi clinici. Nel nostro laboratorio sviluppiamo nuovi approcci di terapia genica per raggiungere livelli clinicamente efficaci di trasduzione del fegato in presenza di fibrosi.
L’importo “Totale Fondi” indicato per questo progetto rappresenta la quota del finanziamento di Fondazione Telethon alla ricerca dell’istituto Tigem da luglio 2016 fino all’ultimo anno di bilancio, calcolata in base alle dimensioni del gruppo di ricerca.
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