L’anemia falciforme è una malattia genetica causata da una mutazione in uno dei geni che codificano per l’emoglobina, la proteina dei globuli rossi essenziale per il trasporto dell’ossigeno attraverso il sangue. I globuli rossi falciformi tendono più facilmente a rompersi e a rilasciare emoglobina all’interno del circolo sanguigno. L’emoglobina a sua volta rilascia eme, che è estremamente dannoso per i vasi sanguigni e i tessuti: le crisi emolitiche di cui soffrono questi pazienti possono a volte risultare fatali. Questo progetto ha lo scopo di migliorare lo stato di salute e la qualità di vita dei pazienti affetti da anemia falciforme grazie a una nuova terapia che eviti il sovraccarico di eme, promuovendone l’eliminazione attraverso la bile. Per farlo i ricercatori guidati da Emanuela Tolosano si propongono di studiare una particolare molecola, FLVCR1, che è il candidato migliore per il ruolo di trasportatore di eme dalla cellula epatica alla bile. In particolare, i ricercatori valuteranno le conseguenze della mancanza di FLVCR1 in topi affetti da anemia falciforme, poi svilupperanno un sistema per aumentare l’espressione di FLVCR1 nei topi malati e ne valuteranno la capacità protettiva dal danno tissutale e dalle crisi emolitiche. Infine assoceranno all’aumentata espressione di FLVCR1 una terapia in grado di promuovere il trasporto di eme dal circolo sanguigno al fegato, già nota per essere benefica per i topi malati di anemia falciforme.