• 4 Anni 2014/2018
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Le malattie mitocondriali sono un gruppo di malattie, spesso letali e finora incurabili, causate dal malfunzionamento dei mitocondri. Questi piccoli organuli cellulari, ereditati dalla madre, svolgono molte funzioni, inclusa quella principale di convertire il cibo ingerito con la dieta in una piccola molecola chiamata ATP che rappresenta il “combustibile” per tutte le funzioni del corpo che consumano energia. Spesso, i cambiamenti nella forma dell’organello accompagnano queste malattie e alcuni nostri promettenti risultati indicano che operando un “lifting” al mitocondrio possiamo migliorare anche l’andamento di alcuni modelli di queste malattie in laboratorio. Vogliamo dunque attaccare in più punti un circolo vizioso di cambiamenti di forma e di disfunzione mitocondriale, in modo da interrompere le conseguenze negative delle malattie mitocondriali. A questo fine selezioneremo i migliori farmaci con l’obiettivo di trasferirli al trattamento dei pazienti.

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