Identificazione di nuovi biomarcatori per il monitoraggio della patologia della distrofia di Duchenne e della risposta al trattamento
- 2 Anni 2023/2025
- 160.000€ Totale Fondi
La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è causata dall'assenza della proteina distrofina, espressa principalmente nei muscoli scheletrici. Purtroppo, nonostante oltre 30 anni di ricerca, non esiste ancora una cura per la DMD. Uno degli ostacoli nello sviluppo di nuovi approcci terapeutici è la mancanza di endpoint sensibili, cioè di indicatori che consentano di stabilire l'efficacia di un trattamento. Il progetto del nostro gruppo di ricerca intende determinare i cambiamenti del contenuto proteico muscolare in un modello murino di DMD. Le proteine muscolari verranno marcate con degli amminoacidi artificiali per periodi di tempo specifici. Verranno poi analizzate la presenza e la quantità di queste proteine marcate, sia nel muscolo sia nel siero dei topi modello. Per comprendere il significato delle proteine identificate come biomarcatori per la patologia muscolare, due diversi trattamenti farmacologici verranno utilizzati per migliorare lo stato muscolare. Inoltre, verrà utilizzato un approccio genetico per ripristinare l'espressione della distrofina. In entrambi i casi, verranno esaminati i cambiamenti nei biomarcatori sia nel muscolo sia nel siero, permettendo così di capire quali di questi biomarcatori siano strettamente legati alla patologia muscolare. Infine, modifiche nei biomarcatori identificati nei topi modello verranno analizzate anche nei pazienti con DMD. Nel complesso, il progetto identificherà nuovi biomarcatori che aiuteranno la valutazione delle sperimentazioni cliniche, offrendo nuovi criteri di valutazione. Inoltre, la presenza di biomarcatori sensibili consentirà anche di identificare meglio i pazienti da inserire nelle sperimentazioni cliniche.
Pazienti
Il mondo di Sofia
Il sorriso di Sofia è quello di tutti i bambini che dalla ricerca possono ricevere il dono più grande: un futuro.
Hai bisogno di aiuto?
Per maggiori informazioni, contatta la nostra segreteria donatori: 06 440151.
I benefici fiscali
Puoi dedurre la tua donazione in fase di dichiarazione di redditi. Scopri come.
Come usiamo i fondi raccolti?
Ci teniamo alla trasparenza, per questo rendiamo disponibile a tutti il nostro bilancio di missione. Sfoglialo subito.
Sostienici con il Cuore
A Natale scegli un dono dolcissimo: il Cuore di cioccolato disponibile nei tre gusti squisiti al latte, fondente e la novità al cioccolato bianco.
Scegli un regalo che cambia tante storie.
A Natale regala le emozioni più belle della vita a chi ami e a molti bambini rari.
Altri modi per donare
Sms solidale al 45510
Il valore della donazione è di 2 euro per ciascun SMS inviato da cellulari WINDTRE, TIM, Vodafone, iliad, PosteMobile, Coop Voce, Tiscali. È possibile donare anche chiamando da telefono fisso TIM, Vodafone, WINDTRE, Fastweb, e Tiscali (5 o 10 euro); TWT, Convergenze e Postemobile (5 euro).
Carta di credito
I possessori di carte Visa, MasterCard e American Express possono fare la loro donazione sia online che al numero 06 44015418 oppure al numero verde 800 11 33 77 da telefono fisso dal 1° al 31 dicembre (02 34989500 dai cellulari e dall’estero).
In Posta
È possibile donare con un bollettino o un bonifico postale
intestato alla Fondazione Telethon su:
CC postale
8792470
In Banca
Tutto l’anno è possibile donare in qualsiasi istituto di credito o bancario sui conti correnti di Fondazione Telethon:
Per i privati
IT68X0100503215000000011730
Per le Aziende
IT12P0100503215000000011968
I clienti Bnl possono donare anche attraverso
tutti gli sportelli ATM sul territorio.
In criptovalute
Novità! Quest’anno puoi sostenerci anche con una donazione in criptovalute. Scopri come