La drepanocitosi o falcemia è una rara malattia ereditaria invalidante dei globuli rossi, caratterizzata dalla produzione di emoglobina anomala
Le persone con drepanocitosi hanno ricorrenti episodi di occlusioni del flusso sanguigno che portano a danni d’organo gravi e cardiopatie che influiscono profondamente sulla qualità e durata della vita.
Sono quindi necessari approcci terapeutici nuovi e alternativi per ridurre l’impatto di infiammazione e malattia cardiovascolare in questi pazienti.
La nostra ipotesi è che l'infiammazione persistente determini la malattia cardiovascolare nelle persone con drepanocitosi e che sia possibile trattare queste complicanze promuovendo la risoluzione dell'infiammazione, utilizzando molecole chimiche chiamate resolvine. Queste ultime sono normalmente prodotte nel nostro corpo per terminare l’infiammazione e prevenire danni d’organo.
Gli obiettivi questo progetto sono definire il ruolo di questi meccanismi pro-risolutivi nello sviluppo della malattia cardiovascolare nella drepanocitosi e identificare nuovi possibili trattamenti che utilizzino/potenzino i meccanismi pro-risolutivi endogeni.
Per raggiungere questo obiettivo, definiremo il legame tra infiammazione ed eventi pro-risolutivi nella malattia cardiovascolare SCD relata (Obiettivo 1), scopriremo i bersagli modulati dalle resolvine (Obiettivo 2) e testeremo se questi bersagli rappresentano strumenti di trattamento per la cardiomiopatia correlata all’anemia falciforme (Obiettivo 3).
Questo progetto migliorerà le nostre conoscenze sui meccanismi alla base della malattia cardiovascolare nei pazienti con drepanocitosi e fornirà nuove molecole che possono essere testate in studi preclinici e clinici. Lo sviluppo di questo nuovo strumento terapeutico avrà un impatto positivo sul danno cardiaco nella drepanocitosi. Questo è importante nell’ottica di una preparazione dei pazienti a trapianto di cellule staminali o terapia genica