Domande frequenti sulle partneship industriali

Per rispondere appieno alla propria missione, ovvero rendere fruibili le terapie messe a punto grazie alla ricerca finanziata con i fondi raccolti, Fondazione Telethon ha bisogno di partner industriali in grado di sviluppare e rendere disponibili sul mercato le strategie terapeutiche che si sono dimostrate efficaci in laboratorio. Se nessuna industria si facesse carico di produrre e mettere sul mercato i risultati della ricerca, in un certo senso tutto l’apporto di Fondazione Telethon diventerebbe sterile. Se da una parte Fondazione Telethon è in grado di selezionare la migliore e promettente ricerca di base e preclinica, dall’altra solo l’industria farmaceutica ha le competenze e la capacità produttiva necessaria per concretizzare questi risultati e trasformarli in terapie disponibili per i pazienti. Un’organizzazione non profit, infatti, non ha né le competenze né le strutture per sviluppare e produrre un farmaco, per seguirne gli effetti nel tempo nella popolazione (farmacovigilanza) e per negoziarne la messa in commercio con le autorità regolatorie.

Il vantaggio è innanzitutto per i pazienti, che, alla fine del processo di sviluppo oggetto della partnership,in qualsiasi parte del mondo potranno concretamente beneficiare delle terapie sviluppate e immesse sul mercato. Contemporaneamente, Fondazione Telethon avrà, fin da subito, la possibilità di “mettere in sicurezza” l’investimento in ricerca fatto in oltre vent’anni e liberare fondi per finanziare altri progetti su altre malattie, provando a dare una risposta anche a tutti gli altri pazienti in attesa di una cura. Infine, per le aziende farmaceutiche coinvolte accordi come questi possono rappresentare certamente una fonte di guadagno, per quanto limitato vista la rarità di queste malattie, ma soprattutto un investimento per il futuro, in quanto le stesse strategie terapeutiche potrebbero essere affinate e applicate anche ad altre patologie a più ampia diffusione.

Questo non dipende solo dall’azienda. Nel momento in cui le terapie per le malattie genetiche dovessero essere immesse sul mercato, le aziende dovranno concordare l’entità del rimborso con le autorità regolatorie dei singoli Paesi, laddove esista un sistema sanitario nazionale (laddove non esista un sistema di rimborso, né pubblico né privato, un ruolo importante potrebbe essere giocato dalle associazioni di malattia, ma anche dai ministeri degli esteri).

Qualsiasi siano i termini dell’accordo, può accadere che a un certo punto il partner industriale si tiri indietro, sia in relazione a un singolo programma di ricerca, sia nei confronti dell’intero accordo di collaborazione. La strategia perseguita da Fondazione Telethon nella gestione di queste partnership prevede che in casi come questi la Fondazione abbia la possibilità di rinegoziare gli accordi o, in alternativa, di terminarli in toto o in parte e di poter proporre la partnership a un altro partner interessato. Anche in caso di interruzione del contratto, quindi, Fondazione Telethon non “perderebbe” i risultati ottenuti fino a quel momento grazie alla ricerca finanziata con le donazioni, ma sarebbe in grado di riprendere lo sviluppo delle terapie con un diverso partner industriale, senza dover ricominciare tutto daccapo.

Le donazioni dei cittadini sono sempre necessarie, perché sono la linfa vitale per continuare a fare andare avanti la ricerca scientifica. Accanto alle – relativamente poche – malattie per cui Fondazione Telethon ha avviato lo sviluppo di una terapia in collaborazione con l’industria farmaceutica, ne esistono infatti migliaia su cui occorre continuare a investire in ricerca di base per individuare meccanismi e potenziali approcci terapeutici: si stima infatti che per quanto il numero di pubblicazioni scientifiche sia in continuo aumento, sono meno di 1000 le malattie rare su cui esiste una conoscenza scientifica minima. Per le industrie farmaceutiche intraprendere questo tipo di ricerca praticamente da zero rappresenta un investimento troppo oneroso e un rischio d’impresa decisamente elevato: come in una ideale “staffetta”, quindi, occorre dividersi i compiti perché il sistema sia sostenibile. A charity come Fondazione Telethon e agli istituti di ricerca pubblici e privati non profit spetta il compito di investire in quegli studi di base e preclinici che permettono di identificare le cause e i meccanismi delle malattie e di disegnare possibili strategie terapeutiche. Successivamente l’industria entra in gioco per portare avanti le idee più valide e solide dal punto di vista scientifico, trasformandole in terapie concretamente fruibili dai pazienti. In altre parole, il ruolo di organizzazioni come la Fondazione Telethon continua ad essere cruciale perché solo a fronte di un percorso di ricerca che abbia già portato all’individuazione di una strategia di cura, un soggetto industriale prenderà in considerazione l’ipotesi di investire per la fase finale dello sviluppo

Se la missione di Fondazione Telethon è rendere le terapie concretamente fruibili dai pazienti, il coinvolgimento di partner industriali è un passo non solo essenziale, ma addirittura imprescindibile. Con tutte le aziende scelte come partner, dal comprovato interesse nel settore delle malattie genetiche rare, Fondazione Telethon firma un contratto che garantisca il completo sviluppo di quanto scoperto grazie alla ricerca finanziata fino ad oggi attraverso le donazioni fino alla produzione di terapie fruibili dai pazienti. Al contempo, però, Fondazione Telethon non può rispondere del comportamento delle aziende partner riguardo ad attività e scelte indipendenti dallo specifico accordo preso con l’organizzazione.