Dalla Ricerca
08.07.26
Genespire e Istituto San Raffaele Telethon dimostrano efficacia duratura della terapia genica per l'acidemia metilmalonica
La spin-off di Fondazione Telethon e Ospedale San Raffaele presenta risultati positivi in modelli preclinici di questa rara malattia metabolica, che rafforzano il percorso verso la prima applicazione nell’uomo.
17.06.26
Il programma N=1 del Tigem: quando la terapia è progettata per un solo paziente
Come si sviluppa una terapia per un solo paziente? Il programma N=1 del Tigem progetta trattamenti su misura per malattie ultra-rare.
08.05.26
TFEB, il gene che controlla l’autofagia e il riciclo cellulare
Scoperto dal team di Andrea Ballabio al Tigem può cambiare il futuro di malattie come Parkinson, Alzheimer e altre malattie genetiche rare.
20.04.26
Otto anni di attesa per una risposta: il programma di Fondazione Telethon cambia il destino delle malattie senza diagnosi
Uno studio internazionale coordinato dal Tigem analizza i risultati degli oltre 1300 casi valutati tra il 2016 e il 2023: diagnosi genetica nel 49% dei bambini, nuovi geni malattia identificati e un impatto concreto sulla vita delle famiglie.
13.03.26
La terapia genica per il sistema nervoso centrale
La terapia genica per le malattie del sistema nervoso centrale è una delle frontiere più promettenti della ricerca sulle malattie genetiche rare.
09.03.26
Tigem: piattaforme tecnologiche al servizio della ricerca
Tecnologia avanzata, competenze condivise e interazione scientifica quotidiana: al Tigem le core facilities sono parte integrante di un ambiente pensato per far crescere ricercatori e idee.
25.02.26
Fall Seed Grant 2025: otto nuovi progetti finanziati con il supporto delle associazioni di pazienti
In questa edizione, l’undicesima, focus sulla sindrome DDX3X, l’atassia spastica di Charlevoix-Saguenay, la Sclerosi Tuberosa e la sindrome di Xia-Gibbs.
23.02.26
Terapia genica per geni grandi: una soluzione dal Tigem
Come all’Istituto Telethon di genetica e medicina si superano i limiti dei vettori per trattare geni grandi e malattie oculari ereditarie.
11.02.26
L’11 febbraio e il valore delle donne nella ricerca
Bioinformatica e ricerca traslazionale al Tigem raccontate da due protagoniste, nella Giornata internazionale delle donne e delle ragazze nella scienza.
