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10.05.21

Le promesse dell’Rna

Grazie ai vaccini anti-Covid abbiamo sentito parlare molto di Rna. Ma oltre all'ambito vaccinale, sono numerosi i possibili impieghi terapeutici anche per le malattie genetiche rare.

Dalla Ricerca

10.05.21

Aprile 2021

È online il nuovo numero del Telethon notizie, dedicato alla campagna di primavera Io per lei di Fondazione Telethon.

Telethon notizie

10.05.21

Le terapie avanzate, un futuro che è già realtà

Terapie geniche e cellulari, editing genetico: farmaci ad alto grado di innovatività che per alcune malattie genetiche sono già disponibili e per le quali la ricerca Telethon ha dato un contributo importante.

Dalla Ricerca

10.05.21

Strimvelis: Ema rinnova l’autorizzazione in Europa per altri 5 anni

L’Agenzia europea del farmaco ha espresso parere favorevole affinché il farmaco continui a essere somministrato in considerazione del bilancio positivo tra rischi e benefici.

Dalla Fondazione

07.05.21

Giornata mondiale della talassemia: la voce dei pazienti

L’8 maggio si celebra la giornata mondiale di una malattia che interessa in Italia circa 7000 persone. Abbiamo raccolto il punto di vista delle associazioni di pazienti.

Pazienti

07.05.21

Giornata mondiale della talassemia: nuove prospettive dalla ricerca Telethon

La ricercatrice Maria Serafina Ristaldi del Cnr di Monserrato (Cagliari) fa il punto sul progetto finanziato dalla Fondazione con il Bando 2020.

Dalla Ricerca

07.05.21

Un Seed Grant per la Poic: un seme per la speranza di una cura

L'associazione Poic e dintorni ha aderito alla nuova edizione dell'iniziativa Seed Grant, con l'obiettivo di fare luce su una malattia, la pseudo-occlusione intestinale cronica, tanto complessa quanto poco conosciuta

Pazienti

06.05.21

Marta, mamma in prima linea per Clara

È un triste primato quello della sua bimba, Clara, la bambina italiana più piccola affetta da mucopolisaccaridosi di tipo 3B, una malattia genetica rara che causa gravi ritardi motori e cognitivi.

Pazienti

04.05.21

Nuova luce sull’atrofia muscolare spinale

Lo studio, cofinanziato dalla Fondazione Telethon, ha identificato un nuovo meccanismo molecolare che contribuisce alla degenerazione dei neuroni.

Dalla Ricerca

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